中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，有三款创新药被纳入拟优先审评名单，它们分别为苏庇医药的罕见病新药尼替西农胶囊、恒瑞医药的PARP抑制剂氟唑帕利胶囊、以及思路康瑞药业（四川思路迪药业）和康宁杰瑞联合申报的可皮下注射PD-L1抗体恩沃利单抗注射液。

1、尼替西农

尼替西农是由瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）开发的一款治疗1 型酪氨酸血症（HT-1）的药物，此前其胶囊剂（商品名：Orfadin）和口服悬液剂已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。HT-1是一种常染色体隐性遗传的罕见病，已在2018年被纳入中国《第一批罕见病目录》。尼替西农可通过抑制HT-1患者酪氨酸的正常代谢，预防代谢中间体马来酰乙酰乙酸盐和延胡索酰乙酰乙酸盐的累积，防止肝肾毒性的发生。

2020年12月，由SOBI和苏庇医药等公司在中国共同提交了尼替西农胶囊和口服混悬液两种剂型的新药上市申请并获受理，注册分类为5.1类。此次在中国上市申请拟纳入优先审评的尼替西农，分别有三种不同规格胶囊剂型和口服混悬液剂型，拟开发适应症均为：结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿科患者（任何年龄阶段）的遗传性HT-1。

公开资料显示，尼替西农是国际上治疗HT-1的首选药物。该病由15号染色体基因缺陷导致。大多数儿童病人在6个月前出现急性型病症，在1岁内表现出急性肝衰竭、反复出血和死亡危险较高等症状。亚急性型儿童在6～12个月内出现症状。目前，中国尚未有尼替西农产品上市，临床上存在明显的未被满足的临床需求。

2、氟唑帕利

氟唑帕利是恒瑞医药研发的一种PARP抑制剂，可特异性杀伤BRCA突变的肿瘤细胞。12月14日，氟唑帕利通过优先审评程序获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变(gBRCAm)的铂敏感复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。

此次为氟唑帕利新适应症上市申请拟纳入优先审评，理由为：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。根据CDE公示，该申请适应症为：用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。

根据恒瑞医药在2020年9月公布的数据，氟唑帕利在一项用于复发性卵巢癌维持治疗的3期临床研究（FZPL-III-301-OC）中达到主要研究终点。研究结果表明，氟唑帕利单药用于铂敏感的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌含铂治疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗，可显著延长患者的无进展生存期。

3、恩沃利单抗注射液

恩沃利单抗（KN035）是康宁杰瑞研发的一款可皮下注射的重组人源化PD-L1单域抗体Fc融合蛋白注射液，由思路迪医药负责其肿瘤适应症临床开发，先声药业负责中国大陆的商业化推广。CDE受理品种目录公示信息显示，恩沃利单抗本次的上市申请由思路康瑞药业和康宁杰瑞联合申报。

恩沃利单抗本次拟纳入优先审评的适应症为：既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗的微卫星高度不稳定（MSI-H）晚期结直肠癌和既往至少一线标准治疗失败的MSI-H晚期胃癌及其他既往至少一线标准治疗失败的DNA错配修复功能缺陷（dMMR）晚期实体瘤。

根据研究人员在2020年11月举行的第六届欧洲肿瘤内科学会-亚洲年会（ESMO Asia Congress 2020）上公布的一项2期关键临床数据，恩沃利单抗对MSI-H/dMMR晚期实体瘤的良好疗效和安全性：BIRC评估的总体人群（n=103）ORR为42.7%，结直肠癌患者（n=65）ORR为43.1%，胃癌患者（n=18）ORR为44.4%，其他实体瘤患者（n=20）ORR为40.0%。总体人群及各亚组的中位DOR和OS均未达到。各组12个月OS率依次分别为74.6%、72.9%、83.3%和75.0%。BIRC评估的总体人群和结直肠癌患者的中位PFS分别为11.1个月和7.2个月。

祝贺这三款药物拟被纳入优先申请，希望它们早日获批，惠及广大病患！