前不久，欧洲药物管理局（EMA）已授予ReAlta 生命科学公司的RLS-0071（也称为PIC1-dPEG24）治疗新生儿脑病（neonatal encephalopathy）孤儿药资格认定。这一资格认定是基于ReAlta今年早些时候获得的美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品办公室孤儿药资格认定。

新生儿脑病也称为缺氧缺血性脑病（HIE）或新生儿脑窒息。在这种疾病中，正常健康的婴儿遭受大脑缺氧。这可能是由几个原因引起的，包括胎盘撕裂或颈部脐带过紧。这些婴儿通常是健康的，发生事件是突然的和意想不到的。大部分婴儿会在出生后死亡或遭受永久的、终生的脑损伤，如严重的智力低下或脑瘫，或两者兼而有之。HIE会对家庭造成情感和经济上的毁灭性打击。在世界范围内，HIE是导致婴儿死亡的三大原因之一。目前HIE的最先进治疗方法是低温治疗；还没有获批药物治疗HIE。

ReAlta首席执行官Ulrich Thienel博士说：“现在迫切需要新的治疗方案来治疗缺氧缺血性脑病，这是一种毁灭性的疾病，对新生儿及其家庭有着深远的影响。ReAlta致力于支持这一弱势群体，并推出首个治疗HIE的药物疗法。孤儿药资格认定是对RLS-0071治疗这种罕见严重疾病重要治疗选择的认可。”

EMA为治疗罕见疾病（欧盟影响不到万分之五的人）的药品授予孤儿药资格认定。这一资格认定为药品开发商提供了一定的好处，包括上市后十年的市场独占权、费用减免以及临床开发期间的科学建议。

ReAlta计划在2021年向FDA提交HIE的研究性新药（IND）申请，并在美国开始对新生儿进行HIE的2期研究，随后向EMA提交临床试验申请（CTA），以支持欧洲的2期研究。

外文：ReAlta Life Sciences Announces EMA Orphan Drug Designation for RLS-0071 for the Treatment of Neonatal Encephalopathy