Moleculin是一家拥有针对高度耐药性肿瘤和病毒的广泛候选药物组合的临床阶段制药公司，该公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Annamycin治疗软组织肉瘤（soft tissue sarcomas，STS）孤儿药物资格认定。

Moleculin最近宣布FDA已经批准Annamycin的研究性新药（IND）申请，允许Moleculin在美国开始一项软组织肉瘤（STS）患者的1B/2期临床试验，这些患者在一线治疗后已经转移到肺部。该临床试验的基本原理包括最近的动物数据，以及2020年10月21日宣布的独立实验室的数据，这些数据表明，Annamycin在肺部的蓄积水平是治疗STS的主要一线化疗药物阿霉素的6到34倍。此外，临床数据显示，使用Annamycin没有心脏毒性，也没有避免多药耐药机制的能力，这两种机制通常都是蒽环类药物（包括阿霉素）在这种情况下的治疗限制。综上所述，这些因素表明，Annamycin是一种重要的治疗方法，有助于解决STS肺转移患者严重的未满足需求。

Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp评论说：“这是Annamycin的第二个孤儿药资格认定，Annamycin先前曾获得治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病的孤儿药资格认定。”

美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗美国20万人以下罕见疾病的药物和生物制剂孤儿药资格认定。孤儿药资格认定旨在促进罕见疾病的药物开发，并为药物开发人员提供多项福利，包括合格临床试验的税收抵免成本，免除某些FDA申请费，以及监管产品批准后七年的市场独占权。

外文：Moleculin Announces Annamycin Receives FDA Orphan Drug Designation for Soft Tissue Sarcomas