1月12日，罕见皮肤病疗法研发公司Timber Pharmaceuticals宣布，美国FDA授予sitaxsentan局部给药制剂TMB-003孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc）。Timber公司预计于2022年向FDA提交该疗法的新药临床试验（IND）申请。
SSc是一种以皮肤增厚和内脏器官纤维化为特征的慢性结缔组织疾病，可分为局限性皮肤型SSc、弥漫性皮肤型SSc、无皮肤硬化的SSc和重叠综合征。该病的病因复杂，环境、遗传易感性和表观遗传学因素对该病的发生都有影响。目前SSc在世界范围内的患病率为1/10,000，中国尚缺乏该病的流行病学数据。
Sitaxsentan是一种高选择性内皮素（ET-a）受体拮抗剂，其口服给药剂型曾开发用于治疗肺动脉高压（PAH）。TMB-003是该疗法的局部给药制剂，具有减少胶原沉积、解决口服给药相关全身安全性问题的潜力。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:[1] Timber Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation from U.S. FDA for TMB-003 for the Treatment of Systemic Sclerosis. Retrieved 2021-01-13, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/01/12/2157508/0/en/Timber-Pharmaceuticals-Receives-Orphan-Drug-Designation-from-U-S-FDA-for-TMB-003-for-the-Treatment-of-Systemic-Sclerosis.html
