InversagoPharma是一家外围CB1阻断剂公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）授予其主要化合物INV-101治疗小胖威利综合征（Prader-Willi syndrome，PWS）儿科罕见病资格认定。INV-101的一期研究目前正在进行中，以评估其安全性、耐受性和药代动力学特征。

InversagoPharma首席执行官兼创始人François Ravenelle博士说：“儿科罕见病资格认定对Inversago而言是一个非常重要的认可，突出了我们领先项目在治疗小胖威利综合征年轻患者方面的潜在作用。”

“由于这种遗传性疾病，PWS患者的内源性大麻素系统过度活跃，从而导致体重过度增加、进食过多和神经发育症状。因此，开发安全的、外周作用的CB1受体反向激动剂有解决其许多重要和未满足医疗需求的潜力，”InversagoPharma的CMO Glenn Crater博士补充说。

儿科罕见病资格认定对严重危及生命疾病的药物开发项目开放，这些疾病主要影响不到20万人且患病年龄小于18岁的美国人。一旦根据本计划批准该新药申请，公司有资格获得任何相关上市申请的优先审评凭证。这种凭证也可以出售或转让。

关于小胖威利综合征

小胖威利综合征（PWS）是一种遗传性疾病，对男女新生儿均有影响，也无论其来自何处，患病率大约为每15000例新生儿中一例。PWS被认为是危及生命的儿童肥胖最常见的遗传原因。在早期阶段，PWS的特点是肌肉张力弱（张力低），喂养困难，生长不良，发育迟缓。随着疾病的发展，受影响的儿童会产生不可控制的食欲，从而导致长期的暴饮暴食（过度进食和肥胖等症状。PWS的治疗目前仅限于在症状出现时对其进行控制。到目前为止，还没有治愈或疾病修改治疗方法。

外文：Inversago Pharma Receives Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for INV-101 for the Treatment of Prader-Willi Syndrome