前不久，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予|Taysha基因疗法公司的TSHA-103疗法儿科罕见病和孤儿药资格认定，TSHA-103是一种基于AAV-9的基因疗法，正在开发中用于SLC6A1相关癫痫（SLC6A1-related epilepsy）。

除了TSHA-103，公司其他候选产品获得儿科罕见病和孤儿药资格认定的有：用于GM2神经节苷脂沉积症的TSHA-101，用于Rett综合征的TSHA-102，用于SURF1相关Leigh综合征的TSHA-104和用于1型神经元蜡样脂褐质贮积症（CLN1）的TSHA-118。

Taysha公司总裁，创始人兼首席执行官RA Session II表示：“对于FDA承认迫切需要开发针对这种严重且危及生命的疾病的疗法，我们感到非常高兴。我们对我们的基因治疗方法有可能治疗这种破坏性疾病的早期证据感到鼓舞。现在五个项目获得这些资格认定突出了我们工作的关键性，并为这些项目增加了动力。我们致力于消除单基因中枢神经系统疾病，我们将继续致力于推动创新和具有潜在变革意义的候选产品的开发。”

SLC6A1癫痫是一种常染色体显性遗传疾病，其特征是SLC6A1基因一个拷贝的功能丧失，临床表现为癫痫发作，语言障碍和智力障碍。

Taysha首席科学顾问，兼德克萨斯大学西南医学院儿科副教授Steven Gray博士说：“ SLC6A1基因的单倍剂量不足已被确定为遗传性癫痫的病因，但仍缺乏获批准的可缓解疾病的疗法，这些资格认定突出了TSHA-103的创新性，以及为患有这种毁灭性疾病的患者开发治疗方法的重要性。”

SLC6A1 Connect创始人Amber Freed说：“作为受到SLC6A1影响的孩子的母亲，Taysha为该群体开发治疗方法的奉献受到了高度赞扬。我们很高兴FDA意识到未满足的医疗需求以及TSHA-103可能发挥的作用。”

FDA将儿科罕见病资格认定授予那些严重且危及生命的疾病，这些疾病主要影响18岁以下的儿童，并且在美国的患病人数少于20万。儿科罕见病优先审评凭证计划旨在解决制药公司在为这些独特患者群开发治疗方法时面临的挑战。根据该计划，如果针对产品提交的上市申请满足某些条件，包括在2022年12月11日之前获得批准，除非法规有所更改，公司将有资格在具有儿科罕见病的产品批准后获得优先审评凭证。开发商可以兑换优先审评凭证，以便对其他产品候选者的后续上市申请的优先审评，或者也可以将优先审评凭证出售或转让给其他开发商。

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予给那些治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病的研究性疗法。该计划旨在鼓励开发用于罕见病的药物，其好处包括抵免税收和免除申请费，旨在抵消一些开发成本以及批准后七年的市场独占权。

外文：TAYSHA GENE THERAPIES RECEIVES RARE PEDIATRIC DISEASE AND ORPHAN DRUG DESIGNATIONS FOR TSHA-103 FOR THE TREATMENT OF EPILEPSY CAUSED BY SLC6A1 HAPLOINSUFFICIENCY