这些产品包括了用于GM2神经节苷脂病的TSHA-101、用于CLN1的TSHA-118、用于Rett综合征的TSHA-102、用于SURF1相关Leigh综合征的TSHA-104和用于SLC6A1相关癫痫的TSHA-103。 

 TAYSHA基因治疗公司前不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予TSHA-105儿科罕见病和孤儿药资格认证。TSHA-105是一种基于AAV9的基因疗法，用于治疗SLC13A5相关的癫痫病（SLC13A5-related epilepsy）。TAYSHA基因治疗公司是一家以患者为中心的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见且拥有大量患者群体的单基因中枢神经系统疾病。 

Taysha总裁、创始人兼首席执行官RaSession II说：“目前还没有能够解决SLC13A5引起的癫痫这种疾病根本原因的经批准的治疗方法。TSHA-105疾病修饰疗法的早期发现的有效证据令我们感到鼓舞。我们相信这些资格认证将有助于我们潜在地加速这个激动人心的项目的发展。我们期待着与FDA合作，尽快向患者提供TSHA-105。” 

SLC13A5是一种由SLC13A5基因突变引起的婴儿癫痫。这种疾病是一种常染色体隐性遗传疾病，因此突变基因的两个拷贝必须遗传才能影响婴儿。这种罕见癫痫表现为发育迟缓，在出生头几天就出现癫痫发作。 

UT西南大学儿科神经学助理教授Rachel Bailey博士说：“我们很高兴FDA认识到TSHA-105作为SLC13A5缺乏症创新治疗选择的潜力。这种疾病是一种使儿童衰弱的遗传性癫痫，对运动、运动控制、认知和生活质量有显著影响，有必要在生命早期去改变这种疾病的病程。”

 “作为两个SLC13A5缺乏症患儿的母亲，我亲眼目睹了该病频繁癫痫发作以及共病对患儿所产生的毁灭性影响，”TESS研究基金会创始人Kim Nye说，“Taysha致力于为SLC13A5缺乏癫痫症开发一种可能改变生命的基因疗法，我们的患者群体对此非常欢迎。” 

美国食品药品监督管理局（FDA）将儿科罕见病资格认证授予给严重且危及生命的疾病。这些疾病主要影响18岁及以下儿童，且在美国患病人数少于20万人。儿科罕见病优先审评券项目旨在解决制药公司在为这些独特的患者群体开发治疗方案时面临的挑战。根据该项目公司有资格在具有儿科罕见病资格认证的产品获批后获得优先审评券，前提是该产品提交的上市申请满足某些条件，包括2026年9月30日之前的批准，除非法律另有规定。发放的优先审评券可用于开发商兑换其他候选产品后续上市申请的优先审评，或者将优先审评券出售或转让给其他开发商。 

美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）将孤儿药资格认证授予那些用于治疗影响美国20万人以下罕见疾病的研究性疗法。该计划旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物，其好处包括税收抵免和申请费减免以抵消部分开发成本，以及获得批准后七年的市场独占权资格。

外文：TAYSHA GENE THERAPIES RECEIVES RARE PEDIATRIC DISEASE AND ORPHAN DRUG DESIGNATIONS FOR TSHA-105 FOR THE TREATMENT OF EPILEPSY CAUSED BY SLC13A5 DEFICIENCY