辉瑞公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准PANZYGA®（静脉注射免疫球蛋白[人体]–ifas 10%液体制剂）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗患有罕见周围神经神经系统疾病（称为慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy ，CIDP）的成年患者。PANZYGA是CIDP唯一具有2种FDA批准的维持给药方案的静脉注射免疫球蛋白（IVIg），有助于满足患者的临床需求。PANZYGA也可以高达12毫克/千克/分钟的输注速率给药。

“每个CIDP患者都有不同的治疗需求，我们发现只有一种经批准的给药方案并不总是最佳的，” 辉瑞公司医院业务部门全球总裁Angela Lukin说，“批准这一新的适应症和额外的剂量选择，有助于解决未满足的患者需要，因为这为医疗保健供应商提供了可根据患者选择不同剂量的能力。”

CIDP是一种罕见周围神经疾病，其特征是逐渐增加的对称性运动和感觉丧失，以及与深层肌腱反射丧失相关的虚弱，是由被称为髓鞘的神经表层损伤而引起的。CIDP的逐渐发作可使确诊延迟数月甚至数年，导致严重的神经损伤，从而限制和延迟对治疗的反应。大多数患者需要长期治疗，如果不治疗，近三分之一的CIDP患者将只能依赖轮椅生活。早期确诊和适当治疗对避免患者残疾是至关重要的。

对这一新适应症的批准是基于对142例确诊为CIDP的患者进行的前瞻性、双盲、随机、多中心3期研究的数据。这项3期研究是第一个也是唯一一个评估多种维持给药方案的IVIg CIDP治疗研究。在6个月内，每隔3周观察7次维持性输注的疗效、安全性和耐受性。主要疗效终点是6个月时1.0 g/kg PANZYGA治疗组中与基线相比的应答者比例。应答者被定义为在调整后的10分炎症性神经病变原因和治疗（INCAT）残疾评分中至少降低1分的患者。研究中80%的患者在1.0 g/kg剂量下达到INCAT反应，达到主要终点。多个支持终点显示出剂量依赖性疗效，包括2.0 g/kg剂量组的调整INCAT评分有92%的应答。在1.0 g/kg和2.0 g/kg剂量组的握力、炎性拉希综合残疾量表（I-RODS）和医学研究委员会（MRC）总分中也显示出剂量依赖性反应。PANZYGA的耐受性良好。所有给药组最常见的不良反应（>5%）为头痛（15%）、发热（14%）、皮炎（10%）和血压升高（8%）。在研究期间，11名患者（8%）接受了术前用药。

PANZYGA于2018年被美国FDA批准用于治疗2岁以上原发性免疫缺陷（PI）和成人慢性免疫性血小板减少症（cITP）。

PANZYGA（静脉注射免疫球蛋白[人]-ifas）用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷（PI）；包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、常见变异性免疫缺陷、X连锁无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征，以及严重的联合免疫缺陷；成人慢性免疫性血小板减少症（cITP），用于提高血小板计数以控制或预防出血；成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），以改善神经肌肉残疾和损伤。

外文：U.S. FDA APPROVES PANZYGA® FOR THE TREATMENT OF ADULTS WITH CHRONIC INFLAMMATORY DEMYELINATING POLYNEUROPATHY (CIDP)