美国食品和药物管理局（FDA）前不久授予CiRC生物科学化学细胞治疗公司诱导感光细胞样细胞（CiPCs）治疗视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）孤儿药资格认定。随着对视网膜退行性疾病的初步关注，CiRC生物科学公司正在开发CiPCs作为治疗RP的潜在疗法，RP是一种患病率大约1/4000的遗传性疾病。RP引起视网膜细胞的分裂，影响夜间和周边视觉，常常导致失明。

CiRC生物科学联合创始人兼首席科学官Sai Chavala 博士说：“FDA的孤儿药资格认定为CiRC生物科学提供了一个在研发阶段有效推进这项技术的机会，在帮助这一毁灭性疾病方面取得有意义的进展。当我们探索和推进细胞治疗时，我们对面前的工作感到兴奋，最终目标是恢复那些受视网膜色素变性和其他潜在视网膜疾病影响的患者视力。此次声明是对该团队在推进我们新的转分化平台和我们的主要研究候选产品，化学诱导感光细胞样细胞方面所做工作的认可。”

CiRC生物科学公司目前正在推进CiPCs临床前开发，用于晚期RP和地理萎缩年龄相关黄斑变性的视力恢复。该公司的新技术使成纤维细胞在不到两周的化学转化过程中，利用小分子混合物直接化学转分化为其他细胞类型。在RP小鼠模型上进行的一项研究表明，CiPCs可使瞳孔反射和视觉功能部分恢复。研究结果发表在2020年的《Nature》杂志上。

RP症状通常出现在成年早期或儿童。患有RP的人通常会在黑暗中行动不便，需要很长时间来适应光线的变化。随着疾病的发展，患有RP的人会因为视野的限制而变得笨拙。视力丧失的严重程度和进展取决于遗传基因突变的类型。目前还没有FDA批准的治疗方法来恢复RP患者的视力损失。

CiRC生物科学联合创始人、Paragon 生物科学董事长、创始人兼首席执行官Jeff Aronin说：“CiRC生物科学的新技术是Paragon 公司细胞和基因治疗平台的重要补充。利用CiRC公司的细胞疗法，有可能恢复因视网膜病变和黄斑变性导致的视力丧失患者的视力，这将推进我们解决世界上一些最有挑战型疾病的使命。”

外文：CiRC Biosciences Announces Orphan Drug Designation for Treatment of Retinitis Pigmentosa (RP)