复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是由HPV 6或HPV 11感染引起的一种罕见、难治、有时甚至致命的上下呼吸道肿瘤性疾病。青少年发病率为10万分之4，成人发病率为10万分之2到3。RRP没有治愈方法，目前的护理标准是反复内镜下切除乳头状瘤病变。手术切除后乳头状瘤复发非常常见，需要反复手术进行切除和监测，这会使患者面临麻醉和手术风险，以及情绪上的困扰。RRP的发病率和死亡率是由乳头状瘤对声带、气管和肺部的影响引起的，它可能导致声音改变、喘鸣、气道阻塞、肺容量减少和/或阻塞后肺炎。尽管罕见，但1%到3%的RRP病例可转化为浸润性鳞状细胞癌。

Precigen是一家专门开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予PRGN-2012孤儿药资格认定（ODD），PRGN-2012是一种治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（recurrent respiratory papillomatosis ，RRP)同类领先的研究性现成AdenoVerse™免疫疗法。2021年1月，Precigen宣布IND获批并启动PRGN-2012  AdenoVerse™免疫疗法治疗成人RRP患者1期研究。PRGN-2012通过与美国癌症研究所（NCI）癌症研究中心（CCR）的合作研发协议（CRADA）进行开发，NCI是美国卫生研究院（NIH）的一部分。

美国食品和药物管理局（FDA）将孤儿药资格认定授予给那些治疗影响美国不到20万人罕见病或症状的药物。获得资格认定药物的开发商可有资格获得一些有助于加快和降低开发、批准和商业化成本的激励措施，如资助、临床设计支持、FDA费用减免、税收激励和七年的市场独占期。

Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士说：“这一监管资格认定凸显出治疗这种毁灭性、有时甚至致命疾病新疗法的迫切医学需求。作为我们专有AdenoVerse平台的第一个监管资格认定，该孤儿药资格认定将有助于推进PRGN-2012，并提供重要的激励措施，支持尽快向RRP患者提供该药物。”

PRGN-2012是一种具有优化抗原设计的创新治疗性疫苗，使用Precigen专有AdenoVerse平台的大猩猩腺载体技术，诱导感染HPV 6或HPV 11细胞的免疫反应。大猩猩腺病毒载体有许多优点，包括重复给药的能力，在体内无法复制，这可提高安全性，并能够提供强大而有效的载荷能力。在临床前模型中，PRGN-2012对HPV 6和HPV 11表现出强效的特异性免疫应答。

外文：Precigen Receives FDA Orphan Drug Designation for PRGN-2012 AdenoVerse™ Immunotherapy in Patients with Recurrent Respiratory Papillomatosis (RRP)