远端肾小管酸中毒dRTA是一种罕见病，其特征是代谢产生的酸在肾脏排泄失败，目前尚无获批的治疗方法。血液中积累的过量酸会导致PH值失衡（酸中毒）以及多种其他并发症，如儿童生长迟缓和佝偻病（一种影响骨骼发育的疾病），以及一系列代谢障碍，如低钾水平、尿中钙升高导致肾结石，肾内钙沉积形成（肾钙质沉着症）以及可能的肾衰竭。无论是遗传的还是由于免疫疾病导致的，欧洲估计有3万名dRTA患者，美国约2万名dRTA患者可以从Sibnayal获益。

Advicenne是一家致力于开发和商业化罕见肾脏疾病创新治疗方法的专业制药公司，该公司宣布其主导产品ADV7103（Sibnayal™）即将在欧获得欧洲上市许可。同时，为了防止该产品的潜在患者使用上出现任何延迟，公司决定撤回孤儿药资格认定（ODD）的申请，因为EMA告知需要额外的数据来授予ODD。

因此，Advicenne将能够在最短的时间内为欧洲dRTA患者提供ADV7103。在欧洲，dRTA定义为罕见病，每1万人中影响不到2.1人。该批准将使ADV7103成为首个也是唯一一个获批药物，用于治疗成人、青少年和一岁及以上儿童远端肾小管酸中毒（distal renal tubular acidosis ，dRTA）。由于这种疾病会使人衰弱，该公司确信ADV7103将帮助到dRTA患者。

ADV7103是由Advicenne开发的一种含有2毫米颗粒的多颗粒制剂，是一种新型的先锋给药技术，含有两种活性药物成分。这种方法不仅在控制代谢性酸中毒方面有很好的效果，还有助于减轻给药复旦，提高各年龄段患者的依从性和生活质量。

外文：Advicenne expects imminent marketing authorization for ADV7103 (Sibnayal™) for dRTA in Europe