天使综合征是一种罕见遗传性神经系统疾病，其特征是发育迟缓、学习障碍和严重的语言障碍。其他症状包括无法协调自主运动，手臂和腿部颤抖、抽搐；明显的行为模式，其特点是性格开朗，经常在不适当的时间无缘无故地大笑；癫痫发作、睡眠障碍和进食困难。一些受影响的儿童可能有独特的面部特征。 

Biom Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，该公司前不久宣布，已从FDA孤儿产品开发办公室获得BIO017治疗天使综合征（Angelman syndrome）的孤儿药资格认定。Biom计划今年第三季度向FDA提交研究性新药（IND）申请，并预计于2021年第四季度开始BIO017临床试验。

获得孤儿药资格认定的药物将享有一系列激励措施，包括：FDA批准后的七年市场独占期、FDA对临床研究的协助和建议、注册文件的加速评估，在美国进行的临床试验的高达50%的税收抵免。孤儿药资格认定授予给治疗影响不到20万患者疾病的药物。在美国，天使综合征影响33071名患者，如果BIO017能基于临床疗效数据得到批准，将能够治疗这些患者。

“我们很高兴获得BIO017的孤儿药资格认定，感谢FDA明确指出治疗天使综合征患者的未满足医疗需求。天使综合征是一种非常缺乏服务的癫痫亚型，在美国没有任何批准的治疗方法。” Biom的首席执行官Bobban Subhadra博士说。

儿科神经学家、癫痫学家、Biom联合创始人Paul Carney博士补充说：“我们的临床前研究结果令人信服，显示该药物在天使综合征小鼠模型中具有减少癫痫发作以及其他行为改善的功效。这些年轻患者真的很痛苦，这个孤儿药资格认定将有助于加快BIO017的临床开发，最终帮助我们更好地为这些儿童及其家庭服务。”

外文：Biom Therapeutics Receives Orphan Drug Status for BIO017 from the U.S. FDA for the treatment of Angelman Syndrome