血管性Ehlers-Danlos综合征（vEDS）是Ehlers-Danlos综合征的一种严重亚型，全世界每50000人中约有1人患病，是由编码血管壁和中空器官中主要蛋白Ⅲ型前胶原链的COL3A1基因的致病性变体引起的。25%的vEDS患者在20岁时有第一次并发症，超过80%的患者在40岁时至少有一次并发症。vEDS是一种毁灭性的疾病，vEDS患者的中位寿命为51岁。没有FDA批准治疗vEDS的方法。

Denovo 生物制药是一家将精确医学应用于创新疗法开发的先驱，该公司前不久宣布Aytu Biopharma已成功收购Rumpus Therapeutics的全部资产，包括Rumpus从Denovo获得的DB102许可，DB102用于治疗肿瘤以外的罕见遗传性儿童发病或先天性疾病。因此，Aytu Biopharma现在拥有Denovo针对这些适应症的全球独家许可。许可条款并未透露。

Rumpus将DB102的开发重点放在血管型Ehlers-Danlos综合征（vascular Ehlers-Danlos Syndrome，vEDS）上。vEDS是一种罕见遗传性疾病，通常在儿童时期被诊断出来，以动脉瘤、夹层和破裂、肠破裂和妊娠子宫破裂为特征。目前还没有FDA批准的治疗vEDS的方法。约翰霍普金斯大学医学院遗传医学教授、霍华德休斯医学研究所研究员Hal Dietz博士进行的临床前研究表明，PKC抑制在多种临床前模型中被证明是有效的，可以防止血管破裂导致的死亡。Aytu BioPharma计划，将DB102直接发展至一项关键性研究中。

“DB102有潜力治疗肿瘤领域内外的各种疾病。Rumpus Therapeutics自签署期权协议以来，一直在积极开发DB102，用于罕见的遗传性非肿瘤适应症（如vEDS），我们很高兴Aytu Biopharma公司对这些工作的认可，”Denovo首席商业官Michael F.Haller博士说，“这些适应症超出了Denovo在DLBCL、GBM和肺动脉高压（PAH）中DB102的核心发展领域，这验证了Denovo的商业模式，即能适用于所有适应症的药物，并用新发现的生物标记物开发这些适应症，同时对非核心适应症进行对外许可。我们很高兴DB102在我们公布肿瘤方面的关键临床研究之前为Denovo带来了经济价值。”

关于DB102

DB102（enzastaurin）是一种口服研究性PKCβ、PI3K和AKT途径的第一类小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，已在3000多名实体和血液肿瘤类型患者中进行了研究。DB102最初是由Eli Lilly公司开发的，Denovo已经获得了该公司的全球授权。DB102从FDA和EMA获得治疗DLBCL和多形性胶质母细胞瘤（GBM）的孤儿药物资格认定和FDA的快速通道资格认定。

外文：Denovo’s Licenses DB102 (Enzastaurin) for Rare Genetic Pediatric Onset Disorders to Aytu BioPharma