Aeglea公司是一家正在开发新一代人类酶疗法作为罕见代谢性疾病创新解决方案的临床阶段生物技术公司。该公司与Immedica前不久宣布了pegzilarginase的许可和供应协议，pegzilarginase是一种新型重组人精氨酸酶1酶，已被证明可降低精氨酸酶1缺乏症（Arginase1 Deficiency ，ARG1-D）患者的氨基酸精氨酸毒性水平。精氨酸酶1缺乏症是一种以高水平精氨酸为特征的罕见进行性疾病，该病患者可能会经历严重痉挛相关的活动受限，癫痫发作，发育迟缓，智力障碍和早亡。

“Immedica对将重要产品带入欧洲和中东罕见病社群有很好经验，是我们计划在美国以外的主要市场中使pegzilarginase获批和商业化的理想合作伙伴。”Aeglea总裁兼首席执行官Anthony G. Quinn博士说道，“由于精氨酸酶1缺乏的进行性和破坏性，迫切需要提供新的治疗方法。我们很高兴有一位值得信赖的合作伙伴，可以和他们分享将Pegzilarginase推向市场的急切心情，以进一步实现改善精氨酸酶1缺乏症患者生活质量的使命。”

“我们很高兴与Aeglea建立合作伙伴关系，并将我们不断增长的产品组合扩大，包含Pegzilarginase，这在战略上非常适合我们现有罕见疾病和尿素循环障碍产品组合以及商业基础设施，”Immedica的首席执行官，Anders Edvell说道，“该协议巩固了我们作为罕见病合作伙伴的地位。”

Pegzilarginase目前正在PEACE研究中作为精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）治疗方法进行研究，PEACE研究是一项关键性3期临床试验，预计在2021年第四季度公布概括数据。在1/2期和正在进行的开放标签扩展研究中，pegzilarginase已显示出可降低精氨酸酶1缺乏症患者精氨酸的毒性水平。经过56周的治疗后，13例患者的血浆精氨酸水平均在目标范围内（<200µM），而11例患者（85％）根据流动性评估的改善被认为是临床应答者。Pegzilarginase还显示出良好的安全性，最常见的与治疗相关的严重不良事件是超敏反应和高氨血症，这两种情况均很少见，可预期且可通过标准护理进行管理。大多数治疗相关的不良事件是轻微的，且随时间推移发生频率降低。

 关于Pegzilarginase治疗精氨酸酶1缺乏症

pegzilarginase是一种新型重组人酶，已被证明可以快速和可持续地降低血浆中氨基酸精氨酸的水平。Aeglea正在研究pegzilarginase用于治疗精氨酸酶1缺乏症患者，这是一种罕见的以精氨酸积累为特征的使人进行性衰弱的疾病。精氨酸酶1缺乏症在儿童早期发病，患者会经历痉挛、癫痫、发育迟缓、智力障碍和早亡。Aeglea在ARG1-D患者中进行的关于pegzilarginase的1/2期和2期开放标签扩展（OLE）研究数据表明运用pegzilarginase治疗可改善临床症状并持续降低血浆中精氨酸水平。该公司正在进行的一项全球关键性3期PEACE单项临床试验旨在评估在24周内使用pegzilarginase与安慰剂进行治疗的效果，其主要终点指标是精氨酸的降低。pegzilarginase已获得多个监管机构的资格认定，包括美国食品和药物管理局的儿科罕见病、突破性疗法、快速通道和孤儿药资格认定以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。

外文：Aeglea BioTherapeutics and Immedica Announce Commercialization Agreement for Pegzilarginase for the Treatment of Arginase 1 Deficiency in Europe and Middle East