全球生物制药公司Apellis制药是靶向补体C3疗法领域的领导者。该公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经通过了对其药物EMPAVELI（pegcetacoplan）的审批。这是首个也是目前唯一用于治疗成人PNH患者的靶向补体C3的药物。EMPAVELI被批准用于初治患者，以及从C5抑制剂Soliris®（eculizumab）和Ultomiris®（ravulizumab）转换治疗的PNH成人患者。

“EMPAVELI通过提升血红蛋白水平和减少输血需求，有潜力改善PNH病人的生活质量。”美国西北大学血液学和肿瘤学系的副教授、PEGASUS研究的研究者Olga Frankfurt说道，“通过我在PEGASUS研究中的观察，EMPAVELI能够全面地控制PNH患者的病情。”

“作为首个获得FDA批准的靶向补体C3的治疗药物，EMPAVELI有潜力重新定义PNH成人患者的治疗方法，包括PNH初治患者以及从任何C5抑制剂转换治疗的PNH患者。感谢临床试验参与者，PNH患者社团，研究人员，医疗工作者，SFJ 制药公司，以及其他为这一重要里程碑做出贡献的人们。” Apellis的联合创始人兼首席执行官Cedric Francois说，” 此次批准代表了一项重大的科学进步，因为EMPAVELI开创了近15年来新一类的补体药物。我们期待着探索C3靶向药物的更多潜力，并继续推进此疗法的注册计划，以探索多种补体介导类疾病的未满足的临床需求。”

EMPAVELI的批准是基于最近发表在《新英格兰医学杂志》上的“头对头”三期PEGASUS研究的结果。该研究中，EMPAVELI达到了主要终点，其在第16周的血红蛋白水平相对于基线的变化优于Soliris，患者的血红蛋白水平（调整后）平均增加了3.84 g / dL（p <0.0001）。此外，避免输血终点方面，EMPAVELI与Soliris相比具有非劣性。接受EMPAVELI治疗的患者中有85％在16周内无输血，而接受Soliris治疗的患者中只有15％。

接受EMPAVELI治疗的患者中最常见的严重不良反应是感染（5％）。EMPAVELI最常见的不良反应（≥10％）是注射部位反应（39％），感染（29％），腹泻（22％），腹痛（20％），呼吸道感染（15％），病毒感染 （12％）和疲劳（12％）。EMPAVELI治疗的患者中无脑膜炎病例报告、无死亡报告。

关于PNH

PNH是一种罕见的、慢性的、危及生命的血液系统疾病，由后天基因突变引起，导致补体激活失控，通过血管内和血管外溶血破坏红细胞。根据一项对使用C5抑制剂治疗的患者的回顾性和横面研究，至少72％的患者血红蛋白持续偏低。

关于PEGASUS研究

PEGASUS研究（APL2-302；NCT03500549）是一项多中心、随机、“头对头”三期临床研究，共有80名 PNH成年患者参与。此研究的主要目的是比较EMPAVELI（pegcetacoplan）与Soliris®（eculizumab）的疗效和安全性。参与者必须已经使用Soliris治疗（至少稳定使用三个月以上），并且在筛选时血红蛋白水平低于10.5g/dL。在为期四周的导入期中，除了使用当前剂量的Soliris外，患者（n=41）每周两次使用1080mg的EMPAVELI。在16周的随机对照期中，患者（n=39）被随机分配到每周两次的1080毫克EMPAVELI治疗组或其当前剂量的Soliris治疗组。所有完成随机对照期的参试者（n=77）都选择进入开放标签的EMPAVELI治疗期。

这项研究是与SFJ制药公司合作进行的，该公司支持了EMPAVELI在PNH领域的开发。SFJ是一家全球性的制药公司，它为世界顶级的制药和生物技术公司提供独特且极具个性化的联合开发合作模式。

原链接：https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/apellis-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval