室管膜瘤是一种罕见肿瘤，可形成于大脑或脊髓。室管膜瘤始于大脑和脊髓的室管膜细胞，这些细胞排列在滋养大脑的液体（脑脊液）流动的通道上。室管膜瘤可以发生在任何年龄，但最常于幼儿。

Moleculin生物技术是一家拥有靶向高耐药肿瘤和病毒的广泛候选药物组合临床阶段制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其p-STAT3抑制剂WP1066治疗室管膜瘤（ependymoma）儿科罕见病资格认定。

“随着我们继续推进和扩大WP1066开发计划，FDA认识到室管膜瘤的高患病率和未满足治疗需求，特别是在儿科患者中，这对我们而言是一个重要的里程碑。我们目前拥有WP1066治疗脑肿瘤的孤儿药资格认定，以及其他三个儿科适应症的儿科罕见病资格认定，室管膜瘤则是另一个重要的罕见适应症。”Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp评论说，“我们继续为WP1066迄今为止显示出的数据感到鼓舞，并相信它有可能成为治疗室管膜瘤患儿的有效疗法。”

作为2012年《食品和药物管理局安全与创新法案》（FDASIA）的一部分，制定了《儿科罕见病优先审评券计划》，旨在激励罕见儿科疾病新疗法的开发。根据FDA儿科罕见病资格认定计划，FDA可以向获得“儿科罕见病”获批产品的开发商发放优先审查券，儿科罕见病定义为严重或危及生命，主要影响18岁以下个人，在美国影响不到20万人的疾病，如果FDA批准治疗室管膜瘤的WP1066，Moleculin将有资格获得一张兑换券，该兑换券可被兑换，以获得针对不同候选产品的后续上市申请的优先审评，或可被出售或转让。

关于WP1066

WP1066是一种免疫/转录调节剂，能够直接抑制某些关键的致癌转录因子，包括被称为STAT3的蛋白活化形式。STAT3的活化形式被称为p-STAT3，被认为是肿瘤活性的主要调节因子。除了抑制p-STAT3和其他一些与肿瘤发展相关的信号蛋白外，WP1066在动物模型中也被证明能刺激自然免疫反应和免疫记忆来对抗肿瘤进展。

外文：Moleculin Awarded New Rare Pediatric Disease Designation from U.S. FDA for WP1066 for the Treatment of Ependymoma