骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。

Curis是一家专注于开发治疗癌症创新疗法的生物技术公司，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CA-4948孤儿药资格认定，CA-4948是同类领先的小分子IRAK4抑制剂，是Curis最先进的临床开发治疗药物。CA-4948靶向IRAK4-L，IRAK4的致癌亚型在大多数急性髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）和骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）患者中优先表达，并且在复发或难治性（R/R）AML/MDS患者的1期试验中表现出广泛的临床活性。

“我们很高兴能进行到这一重要一步，释放CA-4948的潜力，为AML/MDS患者提供一种安全的、具有变革性的、改变疾病的替代治疗，”Curis首席执行官James Dentzer说，“获得CA-4948治疗AML和MDS患者孤儿药资格认定是我们减缓或预防这些罕见血液系统恶性肿瘤患者疾病进展的重要里程碑。”

美国食品和药物管理局（FDA）授予用于治疗罕见疾病（在美国影响不到200000人）药物孤儿药资格认定。该资格认定提供一系列开发和商业激励，包括在产品批准后在美国享有七年的市场独占期，FDA协助临床试验设计和免除FDA使用费。

外文：Curis Receives FDA Orphan Drug Designation for CA-4948 for the Treatment of AML and MDS