近日，美国食品药品管理局(FDA)批准了Fulcrum Therapeutics（FULC）公司开发的Losmapimod抑制剂的快速通道资格（Fast Track）。

它是用于治疗面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)的潜在药物。

面肩纮型肌营养不良（FSHD）是一种遗传性肌肉退行性疾病，导致骨骼肌肉衰弱。

症状通常从青少年早期开始，表现为脸部、肩膀、上臂、腿部或核心肌肉的功能丧失，FSHD 可以扩散到身体的任何肌肉。超过90%的FSHD病例是因为DUX4基因突变，这个基因的活性异常升高引起了肌肉的持续性退行性弱化。

FDA的这个快速通道主要是让那些治疗严重疾病的有效疗法能够更快地推向市场。

这个资格允许Fulcrum公司作为Losmapimod抑制剂疗法的开发公司，在药物开发过程中能够与美国食品药品管理局（FDA）进行更频繁的沟通。它也使Losmapimod抑制剂有资格获得优先审查和加速批准等其他潜在的FDA认证。

“很高兴FDA能够授予这份快速通道的认证，也相信这说明Losmapimod抑制剂是有潜力解决FSHD患者的医疗需求的。Losmapimod抑制剂是目前唯一在临床开发的，用于FSHD患者的药物。”Fulcrum公司研发总裁Judith Dunn博士在一份声明中表示道。

Losmapimod抑制剂是一种口服药物，通过阻断两种蛋白p38 alpha和p38 beta的活性，进而调节DUX4基因的活性。

去年报道的1期临床试验结果表明，该研究药物在FSHD患者中具有安全性。无严重不良事件的报告。

2b期临床试验ReDUX4 (NCT04003974)的全部结果将在今年6月24-25日举行的网络FSHD国际研究大会上公布。这期实验希望能够进一步评估Losmapimod抑制剂疗法的安全性和有效性。

ReDUX4实验是在北美和欧洲进行的一项双盲研究。双盲研究是指研究人员和患者都不知道哪些接受了治疗，哪些接受了安慰剂。在大多数情况下，这种实验要求达到非常高的科学严格程度。

实验数据将包括主要疗效测量（DUX4基因的活性降低），肌肉成像数据、肌肉功能数据和患者报告的结果。

去年初，美国食品药品管理局（FDA）指定Losmapimod抑制剂为罕见药，这帮助了Fulcrum公司获得了资金支持，这些支持包括在开发该疗法时的费用减免；如果获得监管机构的批准，还可以获得7年的美国市场独占权。

参考：https://musculardystrophynews.com/2021/05/13/fda-puts-investigational-fshd-therapy-losmapimod-on-fast-track