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罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
发布时间:2021/06/17

新京报讯(记者 岳清秀)6月17日,国家药监局官网显示,罗氏旗下神经创新药物艾满欣(通用名:利司扑兰)口服溶液用散获批,用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。截至目前,利司扑兰已在包括中国在内的超过40个国家及地区获批,且在全球范围内,已有超过3000位SMA患者接受利司扑兰治疗。


SMA的主要发病原因是患者SMN1基因的缺失或突变,导致全身功能性SMN蛋白表达不足,进而影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官,甚至威胁生命。SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一,重症SMA患儿如不进行有效治疗,80%患儿会在一岁内死亡,很少能存活超过两岁。2018年5月,SMA被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一。 


中华医学会儿科分会内分泌遗传代谢学组副组长、北京大学第一医院主任医师熊晖教授指出,SMA患者越早诊断,越早开始有效治疗,预后越好,甚至在症状前开始治疗,有希望达到同龄非患病儿童的状态。


“利司扑兰的获批,意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段。”中华医学会儿科分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院主任医师王艺教授表示,通过提高全身功能性SMN蛋白水平,利司扑兰可逆转疾病的自然进程,为患者带来多重获益,包括改善运动功能、无事件生存、呼吸和吞咽等。