Scholar Rock是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于治疗蛋白质生长因子发挥基础性作用的严重疾病，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予apitegromab（一种选择性肌生长抑制素激活抑制剂）治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）快速通道资格认定。快速通道资格认定旨在促进药物的开发和加速药物的审查，以治疗严重疾病并尽早使患者获得新药。通过快速通道资格认定，如果符合相关标准，Scholar Rock有资格滚动提交apitegromab的生物许可证申请（BLA）。

Scholar Rock总裁兼首席执行官Tony Kingsley说：“我们很高兴获得快速通道资格认定，并期待与FDA密切合作，以实现我们的目标，使apitegromab成为SMA患者首个肌肉定向疗法。最近公布的2期试验TOPAZ的最新数据显示出apitegromab对SMA患者的变革性潜力。”

“快速通道”旨在解决未满足的医疗需求，其定义是该疗法是一种不存在的治疗方法或优于现有治疗，并基于药物是否会影响生存期、日常功能等因素，或如果不治疗，是否会发展成更严重的疾病。除快速通道资格认定外，apitegromab此前还获得了FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，以及EMA的优先药物和孤儿药资格认定，用于治疗SMA。

Scholar Rock首席医疗官Yung Chyung博士说：“监管机构授予的快速通道和优先药物资格认定强调了SMA患者的持续未满足医疗需求。在我们的TOPAZ试验中，大多数非门诊患者的Hammersmith评分都有所增加，这突出了apitegromab在解决该患者群体运动功能障碍方面的治疗潜力。”

关于apitegromab

Apitegromab是一种选择性的肌生长抑制素激活抑制剂，是治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的候选研究药物。肌生长抑制素是生长因子TGFβ超家族的一员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失与包括人类在内的多种动物的肌肉质量和力量增加有关。Scholar Rock认为，用apitegromab抑制肌生长抑制素激活可能促进SMA患者运动功能的临床意义上改善。美国食品和药物管理局（FDA）已授予apitegromab快速通道资格认定（FTD）、孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病（RPD）资格认定，欧洲药品管理局（EMA）已授予apitegromab治疗SMA的优先药物（PRIME）和孤儿药资格认定。Apitegromab的有效性和安全性尚未确定，apitegromab也未被FDA或任何其他监管机构批准用于任何用途。

关于脊髓性肌萎缩症（SMA）

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，通常在幼儿发病。在美国和欧洲，估计有30000到35000名SMA患者。其特点是运动神经元丧失，四肢和躯干的自主肌肉萎缩，进行性肌无力。SMA的基本病理是由运动神经元存活所必需的SMN（survival of motor neuron）蛋白产生不足引起的，该蛋白由两个基因SMN1和SMN2编码。虽然在通过SMN依赖性途径解决潜在SMA遗传缺陷的治疗方法的开发方面取得了进展，但是对于直接解决肌肉萎缩的治疗方法的需求仍然很高。

外文：Scholar Rock Receives Fast Track Designation from the U.S. FDA for Apitegromab for the Treatment of Patients with Spinal Muscular Atrophy

译：黄娟