· TN-201 是一种目前处于IND-enabling研究中的极具治疗潜力的基因疗法，旨在治疗肌球蛋白结合蛋白 C3 ( MYBPC3 ) 基因突变引起的遗传性肥厚性心肌病 (gHCM) 。

· TN-201 已被FDA授予孤儿药资格认定。

· TN-201的临床前数据证实：在严重的小鼠疾病模型中，疾病发生显着且持久的逆转。

        Tenaya Therapeutics 是一家以发现、开发和提供针对心脏病根本病因治疗方法为使命的生物技术公司。该公司前不久宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 授予TN-201孤儿药（ODD）资格认定，这是其专利基因治疗平台中最具前景的候选产品。

        TN-201 是一种可治愈性、一次性基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于由肌球蛋白结合蛋白 C3 ( MYBPC3 ) 基因突变引起的遗传性肥厚性心肌病 (genetic hypertrophic cardiomyopathy ，gHCM) 。TN-201在 2020 年确定为候选药物后正在进行 IND-enabling 研究，并已获得包括 FDA 在内的多个监管机构的反馈，以指导其临床开发路径。

        MYBPC3基因突变可使成年人及儿童的心壁显着增厚，进而出现心律失常、心功能不全、心力衰竭，甚至心源性猝死。该基因的突变是 HCM 最常见的遗传原因，其约占 HCM 总数的 19%，仅在美国就影响了约 115,000 名患者。目前的治疗尚未解决潜在的遗传原因，尚不能解决疾病的所有症状，也不能阻止疾病的进展。

        Tenaya 公布的临床前数据证实了 TN-201的治疗潜力。这些数据表明，严重的小鼠心脏疾病模型中，接受TN-201（改良后的鼠源用药物）治疗后显着逆转左心室肥厚、心脏功能障碍和电生理缺陷。这种疾病逆转作用具有剂量依赖性，并且在单次治疗后疗效维持超过一年，与未治疗组相比具有更明确的生存益处，并且尚未发现其安全隐患。

        “我们很高兴 FDA 授予了TN-201 的孤儿药资格认定，” Tenaya 首席执行官 Faraz Ali 说，“从多个监管机构收到的反馈均支持我们的IND-enabling研究计划，我们计划在新的 cGMP 设备中扩大 AAV 生产规模，以及设计研究计划中的首次人体临床研究。这些数据为MYBPC3突变导致的HCM患者提供新的希望，这些患者缺乏治疗方法来解决疾病潜在的遗传致病原因。”

        作为孤儿药法案的一部分，孤儿药资格认定使 Tenaya 具有获得多种开发奖励措施的资格，包括某些临床试验的税收减免。这一资格认定并不保证将获得监管批准，但如果获得批准， TN-201 将享有7 年的市场独占期。

原文标题：

        Tenaya Therapeutics Receives Orphan Drug Designation and Presents Pre-Clinical Data for its Most Advanced Gene Therapy Product Candidate for Genetic Hypertrophic Cardiomyopathy

        译：胡玲

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