Stealth生物治疗是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化涉及线粒体功能障碍疾病的新疗法，该公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予elamipretide治疗Barth综合征（一种极为罕见的遗传病）孤儿药资格认定（ODD）。

“通过授予elamipretide治疗Barth综合征孤儿药资格认定，我们很高兴EMA认识到对这种极为罕见遗传病创新疗法的高度未满足需求，”首席执行官Reenie McCarthy说，“这标志着我们在欧洲监管举措方面迈出的重要一步。我们致力于提高医疗和监管部门对这种毁灭性疾病的认识，这种疾病是导致全球范围内致命性婴儿发病原发性心肌病的原因。”

ODD的授予旨在促进安全有效地治疗罕见疾病的研究性疗法，这些疾病的医疗需求得不到满足，且在欧盟影响到不到万分之五的人。这一资格认定为公司提供了某些好处和激励措施，包括临床方案援助、特定国家卫生技术评估的差异化评估程序、获得在所有欧盟成员国有效的集中上市许可程序，以及如果获得批准，在欧盟拥有10年的独占期。

关于Barth综合征

Barth综合征是一种非常罕见的遗传病，其特征是心脏异常，常导致心力衰竭、预期寿命缩短、反复感染、肌无力和生长迟缓。Barth综合征几乎只发生在男性身上，据估计，全世界每20万到40万人中就有一人患有Barth综合征。目前还没有FDA或EMA批准治疗Barth综合征的方法。

外文：Stealth BioTherapeutics Receives Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency for Elamipretide for the Treatment of Barth Syndrome