Prilenia Therapeutics是一家致力于开发神经退行性疾病和神经发育性疾病新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的pridopidine获得欧洲孤儿药资格认定的肯定意见。在EMA孤儿药品委员会（COMP）发表肯定意见后，将在30天内正式授予孤儿药资格认定。

ALS（又称肌萎缩侧索硬化和运动神经元病）是一种危及生命的慢性衰弱性疾病，由于运动神经元进行性退化，最终导致瘫痪和呼吸衰竭。

Pridopidine是一种有效的选择性Sigma-1受体（S1R）激动剂，目前正在美国HEALEY ALS Platform试验中进行评估，这是一项多中心、多方案的临床研究，评估研究性药物治疗ALS的安全性和有效性。这项正在进行的试验于2021年1月招募到首位受试者，并有望在2022年第3季度发布结果。

基于人类基因数据及令人信服的临床前证据，S1R是治疗ALS有前景的治疗靶点。Pridopidine在ALS相关的关键过程中显示出有益的作用，并通过激活S1R在众多ALS临床前模型中显示出神经保护特性。

COMP根据支持性临床前数据授予pridopidine治疗ALS孤儿药资格认定，这些数据表明对运动功能的潜在保护，委员会认为ALS存在未满足需求，且该药物与现有治疗相比具有临床优势。

根据欧盟（EU）的孤儿药资格认定，Prilenia将从这一资格认定中受益，并获得方案援助、降低监管费用和市场独占期。在欧洲，孤儿药是指严重或危及生命的疾病，影响不超过万分之五的人。

Prilenia在美国和欧盟都拥有Pridopidine治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的孤儿药资格认定。除了ALS试验外，Pridopidine还在进行HD的全球3期试验（PROOF-HD）。

原文标题：

Prilenia receives positive EMA opinion on Orphan Drug Designation for pridopidine in ALS 

译：黄娟

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