脊髓小脑性共济失调(SCA)是一组罕见进行性遗传疾病，影响小脑、脑干和脊髓。迄今为止，已发现30多种类型的SCA(SCA1–SCA36)，最常见的SCA(1、2、3、6和7型)是由翻译CAG三核苷酸重复扩增引起的，编码相应疾病蛋白质中延长聚谷氨酰胺(polyQ)延伸。延长polyQ延伸的存在通过显性功能获得机制赋予所产生蛋白质致病特性，导致不同SCA类型之间不同的特定神经元亚群的退化。SCA1和SCA3病的表现包括步态、站姿和四肢共济失调、构音障碍和动眼神经异常。到目前为止，还没有治疗疾病的方法。

前不久，一家总部位于荷兰莱顿的生物技术公司VICO Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室（OOPD）已授予VICO研究性反义寡核苷酸（AON）疗法VO659治疗脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia，SCA）孤儿药资格认定。今年2月，VICO已从欧盟委员会获得VO659治疗SCA的孤儿药资格认定。

VICO首席医疗官RupertSandrink博士说：“脊髓小脑性共济失调属于聚谷氨酰胺类疾病，是一种衰弱性和进行性疾病，导致这些疾病的患者的活动能力和多种其他日常活动受到严重损害。目前，还没有针对这些患者的治疗方法。我们的研究性RNA调节疗法旨在降低导致这些神经退行性疾病的突变蛋白水平。”

“继今年早些时候获得欧盟授予的孤儿药资格认定后，我们很高兴获得FDA的孤儿药资格认证。这一严重缺乏服务的患者群体需要新的治疗方法，我们期待着推进VO659，我们的治疗方法在解决他们未满足需求方面具有巨大潜力。获得的这些资格认定证明了我们AON方法的潜力。这使我们2022年开始首次人体试验的计划向前迈出了重要一步。”

原文标题：

US FDA grants VICO Therapeutics Orphan-Drug Designation for VO659, an Investigational Therapy for Spinocerebellar Ataxia

译：黄娟