Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗平台公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其LYS-GM101快速通道资格认定，LYS-GM101正在最近启动的治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）全球适应性设计临床试验中进行研究。GM1神经节苷脂贮积症是一种致命性常染色体隐性遗传疾病，由GLB1基因突变引起，导致GM1神经节苷脂在神经元内积聚，导致进行性神经退行性变。到目前为止还没有获批的治疗方法。

Lysogene的创始人、董事长兼首席执行官Karen Aiach评论道：“我们很高兴FDA授予LYS-GM101快速通道资格认定，强调出该疗法在改善GM1神经节苷脂贮积症（一种目前尚无治疗方法的致命神经系统疾病）儿童神经认知缺陷方面的潜力。我们上个月已完成首位患者给药，招募工作仍在进行，预计明年第一季度完成第一批患者招募。”

快速通道计划有助于开发和加速对严重疾病新药审评，解决未满足的医疗需求。该计划目的是为患者加快提供新的治疗选择。获得快速通道资格认定的产品有资格与FDA进行更频繁的互动，并有可能获得加速批准、优先审评和滚动生物制剂许可证申请（BLA）审评的资格。

“授予快速通道资格认定表明了监管机构对Lysogene基因治疗项目的关注。该资格认定补充了FDA在2016年和2017年授予的儿科罕见病和孤儿药物资格认定，” Lysogene首席监管官Marie Deneux补充道，“我们期待着与FDA密切合作，努力开发LYS-GM101使其成为治疗GM1神经节苷脂贮积症的首个潜在药物。”

本试验是一项介入性、多中心、单臂、两阶段适应性设计研究，旨在评估携带人β-半乳糖苷酶基因（GBL1）的重组腺相关病毒载体血清型rh.10（AAVrh.10）的脑池递送的疗效。临床试验包括安全阶段和确证疗效阶段。该试验将在美国和欧洲招募16名诊断为早期或晚期婴儿GM1神经节苷脂贮积症的患者。

原文标题：

Lysogene Announces FDA Fast Track Designation for LYS-GM101 Gene Therapy for the Treatment of GM1 Gangliosidosis

译：黄娟

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