美国食品和药物管理局前不久批准了Xywav的新适应症，治疗成人特发性睡眠增多（idiopathic hypersomnia，IH）。IH是一种罕见慢性睡眠障碍，会导致白天过度嗜睡。Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液已被批准用于治疗7岁或以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。

FDA药物评估与研究中心神经科学办公室副主任Eric Bastings博士说：“Xywav新适应症获批意义重大，这是FDA首次批准治疗特发性睡眠增多的疗法。特发性睡眠增多是一种终身疾病，Xywav的批准将有助于治疗过度嗜睡和难以醒来等症状，并有效管理这种使人衰弱的疾病。”

在一项包括154名成年IH患者（年龄19至75岁）的双盲安慰剂对照随机停药研究中，评估了Xywav的有效性。在临床研究中，与接受Xywav继续治疗的患者相比，从Xywav转换为安慰剂的患者在嗜睡和IH症状方面出现恶化。

在IH临床试验中，观察到的最常见治疗不良事件包括恶心（21.4%）、头痛（16.2%）、头晕（11.7%）、焦虑（10.4%）和呕吐（10.4%）。

Xywav黑框警示包括中枢神经系统抑郁、滥用和误用。Xywav的活性部分是羟丁酸盐，也称为γ-羟基丁酸盐（GHB），为附表1受控物质。滥用或误用非法GHB会导致严重的副作用，包括癫痫发作、呼吸困难、警觉性改变、昏迷和死亡。服用羟丁酸钠的成年患者可能会出现临床上显著的呼吸抑制和警觉性降低。

由于Xywav相关的潜在风险，根据风险评估和缓解策略（REMS）计划，Xywav在处方和配药方面受到严格的安全控制。

具体而言，根据Xywav REMS，只能由经认证的处方医生开具处方，并且只能由经认证的药房向登记患者配药。只有直接对接患者的认证药房才能配药Xywav。Xywav将不会在零售药店售卖。

FDA授予该申请的快速通道和优先审评资格。Xywav还获得了孤儿药资格认定，该资格认定提供一系列激励措施，以帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。FDA批准的是Jazz Pharmaceuticals公司Xywav。

原文标题：

FDA Grants First of its Kind Indication for Chronic Sleep Disorder Treatment

译：黄娟