Polaryx Therapeutics是一家研发溶酶体贮积病小分子疗法的生物技术公司。该公司近日宣布，用于治疗Krabbe病（Krabbe disease）的药物PLX-200，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

Krabbe病是一种罕见的遗传性疾病，由溶酶体酶半乳糖脑糖苷酶(GALC)缺乏引起。当GALC功能失调或数量减少时，半乳糖鞘氨醇在中枢神经系统和外周神经系统中积累，导致脱髓鞘并导致儿童在出生后两年内死亡。

根据美国孤儿药法案，FDA孤儿药开发办公室为开发商提供孤儿药资格认定和激励措施，以促进影响美国少于20万人的罕见病药物开发。如果候选药物通过了监管机构的批准，可以获得合格临床试验费用税收抵免、FDA申请费用豁免以及享有7年市场独占期等奖励。

“FDA授予用于治疗Krabbe病的PLX-200孤儿药资格认定，支持使用PLX-200治疗现有医疗不能满足的主要溶酶体贮存病。因为维持疗法是大多数Krabbe病患者唯一可用的治疗选择，获得孤儿药资格认定表示认可了我们的科学原理，并大大激励我们加快Krabbe病药物PLX-200的临床开发。”Polaryx Therapeutics公司总裁兼首席执行官Hahn-Jun Lee博士说，“我们正在推进必要的开发步骤，以尽快进入临床研究。”

Mstone Partners Hong Kong总裁和首席执行官兼Polaryx Therapeutics董事会主席Alex Yang表示：“成功获得孤儿药资格认定的药物现在已经全面涵盖了所有的目标适应症。这令我们我们非常激动，我们会将候选药物迅速推向临床试验，并最终投入市场，以治疗这些现阶段医疗水平无法满足的溶酶体贮积疾病。”

| 关于PLX-200

PLX-200是一种与维甲类X受体-α（RXRα）结合的重组药物，RXRα与PPARα结合，从而通过PPARα/RXRα异二聚体上调脑细胞中TPP1 mRNA的表达。PLX-200还激活PPARα，从而促进脑细胞中转录因子EB（TFEB）的产生。TFEB然后与溶酶体生物发生相关基因的启动子结合并激活这些基因的产生。TFEB通过影响溶酶体基因表达来调节溶酶体。PLX-200还具有其他重要活性，例如减少炎症和防止细胞死亡（凋亡）。

| 关于Krabbe病

Krabbe病（KD，球状细胞白质营养不良）是一种罕见的遗传性代谢疾病，在美国约有十万分之一的人受到该疾病影响。KD是由溶酶体酶半乳糖脑苷酶(GALC)缺乏引起的。GALC的功能是分解细胞毒脂质，半乳糖鞘氨醇（也称为鞘氨醇半乳糖苷）。当GALC的水平或其活性受到损害时，半乳糖鞘氨醇在中枢和外周神经系统中积累，最终导致KD的神经退行性脱髓鞘表现。因此，KD患者通常在2岁内死亡。

原文标题：

Polaryx Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for PLX-200 to Treat Krabbe Disease 

译：胡畔

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