Recursion是一家通过整合生物、化学、自动化、机器学习和工程领域的技术创新来解码生物学的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis ，FAP）孤儿药资格认定。REC-4881是一种口服生物利用的非ATP竞争性变构小分子MEK1和MEK2抑制剂，正在开发用于减少FAP患者的肿瘤大小。

FDA孤儿药资格认定支持罕见疾病新疗法的开发和评估。该资格认定使申办方有资格获得一系列激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及如果该药物获得批准，可能享有七年的市场独占期。

Recursion首席医疗官Ramona Doyle博士说：“REC-4881孤儿药资格认定是我们开发该药物治疗FAP患者工作的一个重要补充，对于FAP患者，存在大量未满足需求。我很高兴能推进该药物进入2期随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估在FAP患者中的安全性、药代动力学和疗效，我们预计在未来三个季度内开始招募患者。”

FAP是一种罕见的肿瘤综合征，目前尚无获批的治疗方法。仅在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国，这种疾病就影响了大约50000名患者。FAP是由肿瘤抑制基因APC的常染色体显性失活突变引起的。FAP患者一生中都会在胃肠道发生息肉和腺瘤。这些生长物有很高的恶性转化风险，可导致结肠、胃、十二指肠和直肠组织的浸润性癌。FAP患者的标准护理是结肠切除术，如果不进行手术干预，患者将在成年后发展为结直肠癌。结肠切除术后，患者每6-12个月接受一次内镜检查，以监测疾病进展。虽然外科治疗和监测改善了FAP患者的预后，但十二指肠和硬纤维瘤仍然是结肠切除术后FAP患者死亡的主要原因。

原文标题：

Recursion is Granted Orphan Drug Designation for REC-4881 for the Potential Treatment of Familial Adenomatous Polyposis

译：黄娟

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