· 用于治疗Krabbe病患者的基因疗法FBX-101获得EMA的孤儿药资格认定

· 公司还收到了FDA对其腺相关病毒（AAV）cGMP生产工艺（包括使用独家质粒和HEK293主细胞库）的积极反馈 

· Forge的独家HEK293悬浮细胞系和pEMBR辅助质粒被认为适合在腺相关病毒（AAV）的cGMP生产线上生产

Forge Biologics是一家专注于基因疗法合同开发和生产的公司，该公司前不久宣布其产品已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈，进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

EMA的孤儿药资格认定旨在鼓励治疗罕见的、危及生命或导致慢性退行性病变疾病的药物开发。在欧盟，罕见病指每10000人中患病人数不超过5人的疾病。像FBX-101这样获得EMA孤儿药资格认定的药物将获得多种激励措施，包括延长市场独占期、协议援助以及潜在的降低监管活动费用等。孤儿药资格认定具体由欧洲药品管理局孤儿药品委员会（COMP）授予，仅限于欧盟范围。

EMA已经授予该公司尚在临床阶段、用于治疗Krabbe病（Krabbe disease）的基因疗法FBX-101孤儿药资格认定。FBX-101是一种首次用于人类的潜力巨大的治疗方法，通过全身注射腺相关病毒（AAV）来传递导致Krabbe病（一种罕见且致命的遗传性疾病）患者出现异常错误基因之正确版本。在今年早些时候，FBX-101已经获得了FDA授予的孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定。

Forge首席医疗官Maria Escolar博士说：“一直以来，我们试图了解造血干细胞移植后进行性疾病患者面临的挑战、当前最新的护理标准等，而FBX-101是过去20多年科学研究成果达到的巅峰；目前我们正在为RESKUE临床试验招募患者并给予FBX-101治疗，我们很高兴看到FBX-101获得EMA授予的孤儿药资格认定，这样欧洲的患者也可以获得这种潜在的变革性治疗药物。”

该公司还宣布，美国FDA对其AAV生产工艺给予了积极反馈，可使用其独家生产的质粒和主细胞库来生产该基因疗法药物。

Forge向美国FDA提交了关于其独家的HEK293悬浮细胞系和腺病毒辅助质粒（pEMBR）相关资料，FDA通过比对后认可这些技术适用于临床药物产品的cGMP生产线上生产。

Forge监管事务和质量副总裁Christopher Shilling表示：“Forge开发的工具将有助于加速和扩大cGMP生产，为患者提供AAV基因疗法药物，对此我们感到激动。同时，我们也很高兴与EMA的沟通交流得到积极反馈，并与美国FDA就关键生产物料是否满足我们自己和客户的使用需求达成了一致。这些新技术有助于缓解当前围绕AAV从研究到临床试验阶段相关项目面临的扩大规模和生产过程中所使用关键原材料的安全性问题。”Forge提供的“从概念到临床”AAV生产和开发服务，可通过技术平台加速基因治疗项目从临床前阶段到临床试验阶段实现细胞系历史完全可追溯，未来很有潜力实现商业化。

| 关于Krabbe病

Krabbe病是一种罕见的、常染色体隐性遗传的儿科脑白质营养不良症，在美国每10万人中约有1-2.5人罹患此病。Krabbe病是由半乳糖神经酰胺酶（GALC）基因的功能缺失突变引起的，半乳糖神经酰胺酶是一种溶酶体酶，负责分解诸如脑谜脂等某些类型的脂质。没有功能性GALC，脑谜脂在细胞中将持续累积并到达有毒水平。脑谜脂毒性对大脑神经周围的髓鞘细胞和周围神经系统的影响最为严重，最终导致这些细胞死亡。这种疾病最初表现为身体发育迟缓、肌肉无力和易怒，并迅速发展为吞咽困难、呼吸和认知问题以及视力和听力丧失。早发型或“新生儿”Krabbe病病例通常导致患者在两岁前死亡，而晚发型或“新生儿”晚期患者通常在六岁前死亡。目前尚无批准的治疗Krabbe病的药物。

| 关于FBX-101

Forge研发了FBX-101来治疗新生儿Krabbe病患者。FBX-101是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，通常在造血干细胞移植后给药治疗。FBX-101将GALC基因的功能性拷贝传递给中枢和外周神经系统的细胞，已被证明能在动物模型中从功能上纠正中枢和外周神经病变，纠正与Krabbe病相关的行为损伤，并能显著提高实验动物模型的寿命。这种方法有可能克服在传统AAV基因疗法中观察到的一些免疫安全性挑战。

原文标题：

Forge Announces Regulatory Updates from FDA and EMA, Accelerating Manufacturing and Clinical Trial Momentum

译：黄晓娟