近日，创新药开发公司Saniona宣布旗下治疗丘脑性肥胖（hypothalamic obesity，HO）药物Tesomet获FDA授予孤儿药资格，是第一个也是唯一一个获FDA授予孤儿药资格的治疗丘脑性肥胖药物。

Saniona准备在今年下半年启动Tesomet的两个2b期临床研究，适应症分别为：下丘脑性肥胖（HO）和Prader-Willi综合征（PWS），Tesomet于2021年3月获FDA授予治疗PWS的孤儿药资格。

Tesomet是tesofensine（特索芬辛）和metoprolol（美托洛尔）口服固体复方制剂。

美托洛尔是选择性β1受体阻滞剂，已上市，主要用于轻、中度原发性高血压；也用于劳力性心绞痛、心肌梗死后的Ⅱ级预防、心律失常等；

tesofensine是一种5-羟色胺—去甲肾上腺素—多巴胺再摄取抑制剂，先前曾被开发用于治疗帕金森病和阿尔茨海默病，可透过血-脑屏障在大脑发挥作用，阻止血清素、去甲肾上腺素和多巴胺三种单胺类神经递质重吸收，阻断再摄取会增加大脑中这些神经递质的水平，从而减少对食物的渴望，降低食欲，并增加代谢性脂肪燃烧。

下丘脑性肥胖（HO）是下丘脑腹内侧核损伤而导致生物贪食形成的肥胖，在美国和欧洲分别1~2.5万人和1.6~4万人。

在为期24周、双盲、随机、安慰剂对照治疗HO的2a期临床试验中，接受Tesomet治疗的成人显示体重显著下降，腰围和血糖控制得到改善。这些改进在额外的24周开放标签延长期内得以保持。

Prader-Willi综合征（PWS）俗称小胖威利综合征，患者新生儿期主要特征为严重肌张力低下、喂养困难、外生殖器发育不良，婴幼儿期后食欲亢进、肥胖、学习障碍及脾气暴躁，在美国和欧洲分别1.1~3.4万人和1.7~5万人。

Tesomet在治疗PWS的IIa期临床试验中同样效果显著。

安全性方面：Tesomet总体耐受性良好，大多数不良事件都很轻微，最常见的不良反应包括睡眠障碍、头晕、口干和头痛。在Tesomet治疗组和安慰剂治疗组之间，没有观察到心率或血压的临床显著差异。

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