Neuroene Therapeutics宣布，FDA已授予该公司专利化合物NT102孤儿药资格认定。NT102是作为线粒体和神经保护化学物质新专利平台的一部分来开发的，用于治疗抗药性癫痫等神经疾病。在美国国立卫生研究院资助的临床前研究中，NT102显示具有良好的耐受性和口服生物利用度，具有良好的脑渗透性。NT102在几个临床前动物模型中证实具有广泛的癫痫发作保护作用，特别是在Dravet综合征（一种以严重脑病和癫痫为特征的罕见儿童综合征）中具有极好的癫痫发作保护作用。

根据《孤儿药物法》，FDA授予治疗罕见疾病或病症的药物孤儿药资格认定，这些疾病通常指在美国影响不到200000人的疾病或病症。

犹他大学抗惊厥药物开发计划（ADD）中，Neuroene的合作者在Dravet小鼠模型中进行了疗效研究，该模型具有与大多数Dravet综合征患者相同基因，并显示出与人类Dravet患者相似的表型，包括热诱发癫痫发作和自发复发性癫痫发作。ADD发现，在这个模型中，只有FDA批准的抗癫痫药物的组合才能有效地减少癫痫发作，而NT102单药就显示出强大的疗效。

Neuroene Therapeutics联合创始人Sherine Chan和James Chou博士说：“这对Neuroene Therapeutics以及Dravet综合征患者和家属来说是一个令人激动的进展。我们还可以在未来将我们的化合物应用于更广泛的癫痫，因为它在许多药物耐受性癫痫发作的动物模型中都是有效的。现在我们有了治疗Dravet综合征的新潜在疗法。”

| 关于Dravet综合征

Dravet综合征是一种罕见的儿童癫痫综合征，美国新生儿中每15700名中就有1名患病，其特征是脑病和癫痫。很难诊断，因为许多症状在孩子出生的第一年并不明显。癫痫发作是最常见的症状，会在体温升高（如发热、热水浴）后出现，此后会持续出现，并会加重。

需由神经科医生基因检测来确诊，但根据Dravet基金会显示，确诊患者至少会出现以下四种症状：

· 癫痫发作前认知和运动发育正常或接近正常。

· 在一岁之前两次或两次以上癫痫发作，伴或不伴发热。

· 病史包括肌阵挛、半阵挛或全身强直阵挛发作。

· 持续时间超过10分钟的两次或两次以上癫痫发作。

对一线抗癫痫药物治疗无反应，两岁以上仍持续癫痫发作。

在80–90%的Dravet综合征病例中，该疾病是由SCN1A基因突变引起的，该基因编码电压门控钠通道Nav1.1的一个亚单位。这种钠通道的活性不足会改变大脑中的兴奋/抑制平衡，导致过度兴奋。

Dravet综合征被归类为SCN1A相关疾病谱中最严重的一种，众所周知，该综合征具有药物耐药性。

原文标题：

Neuroene Therapeutics Announces Orphan Drug Designation Granted by FDA for Dravet Syndrome Treatment - NT102

译：黄娟

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