Menarini制药集团宣布：美国FDA授权该公司治疗急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia ，AML）SEL24/MEN1703孤儿药资格认定（ODD）。SEL24/MEN1703是一种首创新药、口服的双重PIM/FLT3抑制剂，由Menarini制药集团从Ryvu制药公司获得授权。目前，该药正在DIAMOND-01单药治疗复发性/难治性AML的临床试验中进行评估。

ODD是由 FDA 授予旨在治疗影响美国不到 200,000 人的疾病的疗法，并为公司提供多种激励措施以支持罕见疾病的治疗和诊断的开发。值得注意的是，ODD 不会影响监管批准的过程，罕见病药物要经过与任何其他药物相同的严格科学审查程序。

“FDA孤儿药资格认定对SEL24/MEN1703而言是里程碑式的进展，” Menarini制药集团首席执行官Elcin Barker Ergun说，“SEL24/MEN1703是一种首创新药、口服的双重PIM/FLT3抑制剂能为AML带来新的治疗选择，尤其是目前存在大量未满足需求，特别是疾病后期出现耐药时。我们希望能够加速SEL24/MEN1703临床研究进展，期许为这种难治疾病患者提供新的解决方案。”

 DIAMOND-01是 SEL24/MEN1703 的首次人体 I/II 期剂量递增和队列扩展试验，单药治疗复发/难治性 AML 患者的研究。

在 DIAMOND-01 试验的剂量递增部分，到推荐剂量 (RD) 125 毫克/天，SEL24/MEN1703 都证明了可管理的安全性，以及作为单一药物的抗白血病活性的初步证据。这一证据已在该研究的队列扩展部分得到证实，该部分还显示了对复发性/难治性 AML 的初步单药疗效，特别是在患有 IDH 突变疾病的患者中，无论是初次使用还是以前接触过 IDH 抑制剂的患者。

该试验目前正在招募携带 IDH1 或 IDH2 突变的 AML 患者，以进一步研究 SEL24/MEN1703 在这一分子定义的患者亚群中的活性。

| 关于SEL24/MEN1703

SEL24/MEN1703 是一种首创新药、口服的双重 PIM/FLT3 抑制剂，由Menarini制药集团从Ryvu制药公司获得授权。它是一种研究性化合物，未经监管机构批准使用，目前正在 DIAMOND-01 试验中进行评估，用于治疗复发/难治性急性髓细胞白血病。

原文标题：

Menarini Receives FDA Orphan Drug Designation for SEL24/MEN1703, a first in class, dual PIM/FLT3 inhibitor for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia 

译：汪秋晗

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