诺贝仁制药株式会社前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准HYFTOR™ （西罗莫司外用凝胶）0.2%，这是首个外用治疗与结节性硬化症（tuberous sclerosis complex）相关成人和6岁以上儿童面部血管纤维瘤的药物。HYFTOR™拥有该适应症的孤儿药资格认定。

“HYFTOR™ 在美获批是Nobelpharma的一个重要里程碑。”Nobelpharma America总裁兼首席执行官Yoshiki Kida说：“这不仅是我们首次获得FDA批准，也是FDA有史以来首个批准的外用治疗与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤药物。这一里程碑式的批准将为结节性硬化症患者带来急需的治疗方法。"

TSC是一种遗传性疾病，可导致肿瘤在各种器官形成，主要在大脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺部，并伴随患者一生。

大约75%-80%的TSC患者可见面部血管纤维瘤。与TSC相关的面部血管纤维瘤是指因基因突变导致细胞生长不受调控而引起的面部皮肤病变。如果不进行治疗，可能会导致严重的畸形、出血、瘙痒和红斑。

在美国，大约有50000人患有TSC，估计有40000人患有与TSC相关的面部血管纤维瘤，大多数确诊人群为儿童。未观察到性别、种族或民族在患病率上存在差异。

| 关于HYFTOR™（西罗莫司外用凝胶）0.2%

HYFTOR™ （西罗莫司外用凝胶）0.2%是FDA批准的首个也是唯一一种治疗成人和6岁以上儿童TSC相关面部血管纤维瘤的外用药物。凝胶的应用应限于血管纤维瘤的受累区域，应用部位不应被堵塞。在临床研究中表明，HYFTOR™在12周时即可改善面部血管纤维瘤的大小和发红。对西罗莫司或凝胶的任何其他成分有过敏史的患者禁用HYFTOR™。

| 关于结节性硬化综合征

结节性硬化综合征（TSC）是一种常染色体显性遗传罕见疾病，可导致良性肿瘤在全身生长。这些肿瘤可发生在皮肤和重要器官上，包括大脑、肾脏、肺和心脏，并可能导致行为和神经异常，如自闭症、智力残疾和癫痫。与TSC相关的面部血管纤维瘤是由雷帕霉素（mTOR）途径的机制靶点异常激活引起的面部皮肤病变。通常位于脸颊、鼻子和下巴的粉红色或红色隆起物。如果不进行治疗，可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。

原文标题：

FDA approves Nobelpharma's HYFTOR™ (sirolimus topical gel) 0.2%

译：黄娟