Inhibrx公司是一家生物技术公司，目前有四个临床项目正在开展，并且拥有丰富的管线产品。近日，Inhibrx公司的INBRX-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency，AATD）。

“在过去几十年标准治疗方案没有任何改善的情况下，孤儿药资格认定说明FDA承认患者群体对新型治疗方案有巨大需求。”Inhibrx公司首席执行官Mark Lappe说道，“我们相信INBRX-101可以极大地提高AATD患者的生活质量，期待与监管机构、专家、患者及其家属密切合作，以实现这一目标。”

FDA的孤儿药开发办公室向安全有效地治疗、诊断、预防罕见疾病或美国患病人数不到20万人的疾病的药物和生物制剂授予孤儿药资格认定。孤儿药资格认定提供了一定的优势，包括支持临床开发的经济激励，以及获得监管批准后在美国市场长达七年的独占期。

| 关于α-1抗胰蛋白酶缺乏症和INBRX-101

α-1抗胰蛋白酶缺乏症，又称为AATD，是一种遗传性罕见病，在美国大约有10万名患者。AATD的特征是AAT蛋白水平不足，这会导致肺组织损伤和肺功能丧失，预期寿命缩短。输入血浆源性AAT是目前的标准治疗方案，但也不能将患者体内AAT浓度维持在正常范围内，而且需要每周静脉给药一次，频繁且不方便。同时该方案依赖于血浆收集，可能出现不可持续的情况。

INBRX-101是一种经过精确设计的重组人AAT-Fc融合蛋白，旨在安全地达到健康个体的AAT水平并维持，具有良好的安全性和每月给药一次的便利性。

2021年10月，Inhibrx公司公布了I期临床试验中21名AATD患者的中期功能性药代动力学数据。在单次递增剂量的10-120 mg/kg范围内， INBRX-101最大和总暴露量均出现剂量相关增加。INBRX-101首个多次递增剂量队列在每三周静脉注射40mg/kg剂量下获得的数据显示出预期的功能性AAT浓度累积，并且观察到的最低浓度超过了当前标准强化治疗方案采用血浆源性AAT所能达到的水平。

24名AATD患者的中期安全性数据显示在高剂量时无药物相关的严峻或严重不良事件，包括120mg/kg的单次给药剂量和80mg/kg的多次给药剂量。药物相关的不良事件大多是轻微的，少数是中度的，并且都是暂时的和可逆的。没有观察到中和抗药物抗体的迹象。

原文标题：

Inhibrx Receives FDA Orphan-Drug Designation for INBRX-101 for the Treatment of Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

译：葛雨琦