ABIONYX Pharma是一家致力于研发创新疗法的新一代生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Bio-HDL CER-001孤儿药资格认定（ODD），用于治疗卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase ，LCAT）缺乏症。该资格认定包括部分LCAT缺乏症（表现为鱼眼病）和完全LCAT缺乏症（表现为肾脏症状和角膜混浊）。LCAT缺乏症随疾病进展（尚未获批的治疗方法）最终可能会导致肾功能衰竭，需要透析或肾移植的，和/或需要移植的角膜混浊。

欧洲药品管理局（EMA）在2021年7月授予CER-001治疗LCAT缺乏症ODD资格认定。CER-001在LCAT疾病中的积极临床结果此前已发表。2021年3月的《内科年鉴》中，介绍了一位因肾功能急剧下降而进行透析的患者的病例研究。患者在使用CER-001治疗期间，能够不需要透析治疗，此外，角膜中脂质沉积所导致的明显视觉模糊，也随着治疗而改善。随访1年后仍观察到视功能的改善。2021年11月在《内科杂志》上介绍的第二个病例，显示CER-001减少肾小球脂质沉积并减缓了患者肾功能下降。此外，CER-001通过降低LpX水平重塑了血浆脂蛋白，LpX是已知具有肾毒性的大型异常脂质复合物。

美国食品和药物管理局（FDA）授予用于治疗罕见疾病或病症（通常影响美国不到20万人）的药物或生物制剂孤儿药资格认定。该资格认定支持罕见疾病新疗法的开发和评估。FDA基于药物或生物制品的作用机制，考虑疾病或病症的发病机理、其病程和预后以及治疗的可用性和/或对可用治疗的耐药性，授予该资格认定。

孤儿药资格认定使申办方有资格获得一定激励措施，包括：合格临床试验的税收抵免、免收用户费用，以及批准后七年的市场独占期。

| 关于CER-001

CER-001是首个直接针对LCAT缺乏症关键潜在代谢缺陷的生物HDL模拟物。Bio-HDL是最先进的生物医学之一，是治疗肾脏疾病、脓毒症或COVID-19的潜在新方法，也可治疗脂质异常的眼科疾病。这些异常可以通过增加血浆ApoA-I和HDL水平的药物来改善，但更重要的是增加功能性HDL数量。CER-001的抗炎特性和/或胆固醇逆向转运（RCT）的增加可以防止LCAT患者肾功能下降，改善视力。Bio-HDL是完全安全的，在所有之前的临床研究中所涉及的600多名患者中具有很好地耐受性。

原文标题：

ABIONYX Pharma Receives FDA Orphan Drug Designation (ODD) for CER-001 for the Treatment of LCAT Deficiency Presenting as Kidney Dysfunction and/or Ophthalmologic Disease

译：黄娟