基因治疗公司SwanBio Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司主要候选药物SBT101孤儿药资格认定（ODD）。SBT101作为肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）患者潜在治疗方法正在研究中。SwanBio计划在2022年下半年启动一项随机、对照的1/2期临床试验，以评估SBT101的安全性和有效性。

AMN是一种由ABCD1基因突变引起的成人发病的进行性、退行性脊髓疾病，导致活动能力丧失、尿失禁和疼痛。目前尚无获批的AMN患者治疗方法。

SwanBio Therapeutics首席执行官兼董事Tom Anderson说：“FDA决定将孤儿药资格认定授予给SBT101，突显出患有这种影响成年人的毁灭性疾病患者迫切需要新疗法。随着我们在今年晚些时候开始临床试验，这一资格认定，加上FDA最近批准我们的研究性新药申请，以及授予SBT101的快速通道资格认定，为SwanBio今年晚些时候开始的临床试验提供了强大动力。”

ODD是FDA根据对罕见疾病研究治疗临床前数据的审评而授予的，罕见疾病是指影响美国不到20万人的疾病。该资格认定使该药物的申请者有资格获得某些奖励，其中最值得注意的是，在获得FDA批准后七年的市场独占期。

| 关于SBT101

SBT101是FDA批准用于人体研究的首个基于AAV的基因治疗候选药物，旨在补偿肾上腺脊髓神经病（AMN）患者中导致疾病的ABCD1突变。在临床前研究中，SBT101治疗在小鼠模型中证明AMN疾病标记物的剂量依赖性改善，并且在治疗后六个月，非人类灵长类动物表现出良好的耐受性。SBT101的临床项目建立在这一积极的临床前数据基础上，加上该公司对该疾病的潜在病理生理学和AMN患者经历的深刻理解，包括正在进行的自然病史研究中收集的新见解。

SwanBio希望在2022年下半年启动一项随机、对照的1/2期临床试验，旨在评估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。今年早些时候，FDA批准了SwanBio针对SBT101的研究性新药申请，并授予SBT101快速通道资格认定。

| 关于肾上腺脊髓神经病

肾上腺脊髓神经病（AMN）是一种进行性神经退行性疾病，由ABCD1基因突变引起，破坏脊髓细胞和其他组织的功能。AMN的特点是成年后活动能力丧失、尿失禁、疼痛和性功能障碍，这些都会影响生活质量。美国和欧盟有8000-10000名AMN患者。目前尚无获批的治疗方法，目前的护理标准仅限于症状控制。

原文链接：

https://swanbiotx.com/investors-and-media/fda-grants-orphan-drug-designation-to-sbt101-the-first-investigational-aav-based-gene-therapy-for-adrenomyeloneuropathy-amn/

译：黄娟