针对心肌的新药加针对外显子跳跃的核酸组合，最新的这个药获得孤儿药资格。

这个药，就是elamipretide，针对肌肉的动力源头线粒体。

线粒体虽小作用大，是肌肉功能的动力来源。线粒体受损导致了肌肉功能的弱化和退行性病变。

如今，这个新药可能有望改善进行性肌营养不良肌肉细胞中受损的线粒体。

Elamipretide最近获得了美国食品药品监督管理局FDA的孤儿药资格。

这个新药的开发者是 Stealth BioTherapeutics 公司。

（线粒体功能受损导致肌肉和发育迟缓等症状。网络照片）

作为一个组合治疗，elamipretide是作为外显子跳跃的组合拳治疗DMD患者。

目前的外显子跳跃的治疗，是基于寡合苷酸（ASO），而且，临床前的小鼠MDX模型的数据表明，当添加到外显子跳跃疗法中时，elamipretide 促进肌肉细胞中的肌营养不良蛋白水平增加，相比单独使用外显子跳跃疗法，几乎增加两倍。

这种活性的增加可能与改善后的线粒体功能有关，因此，细胞内外显子跳跃疗法的作用时间更长，Stealth公司表示道。

在最近与 FDA 心脏病学和肾脏病学部举行的另一次临床试验前的沟通会议之后，双方讨论并同意了一项临床试验的设计，以评估 elamipretide 在 治疗DMD心肌疾病的潜力。

参考文章：

https://musculardystrophynews.com/2022/05/17/elamipretide-duchenne-md-wins-fda-orphan-drug-designation/