Gesynta Pharma 公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司治疗系统性硬化症（systemic sclerosis）的候选药物GS-248孤儿药资格认定。GS-248目前正在II期临床试验中进行评估，以治疗系统性硬化症相关雷诺现象。
孤儿药资格认定旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物。FDA授予用于治疗影响美国不到20万人的疾病的药物或生物制品孤儿药资格认定。在药物开发阶段，该资格认定提供特定好处，如在美国进行的临床试验的税收抵免，以及免除FDA上市许可的用户费用。在后期阶段，孤儿药资格认定在孤儿药获得上市批准后，长达七年的市场独占期。
作为整体战略的一部分，Gesynta Pharma一直在努力为即将在美国进行的临床研究做准备，过去一年中，该公司与FDA举行了多次成功的咨询会议。Gesynta Pharma已有针对GS-248的开放IND（研究性新药申请）。
“授予我们治疗系统性硬化症候选药物GS-248孤儿药资格认定，为延长市场独占期提供了机会，这是对其强大专利保护的宝贵补充。这一积极消息以及我们与FDA的建设性对话使我们更加坚定，朝着能够为患者提供有效和安全治疗方法的目标努力。”Gesynta制药公司首席执行官Patric Stenberg说。
系统性硬化症（又称硬皮病）是一种慢性自身免疫性疾病，会影响身体最小的血管，即微血管，由于目前缺乏安全有效的药物，存在巨大的未满足医疗需求。在疾病的早期阶段，患者会出现手指和脚趾血流受损的情况，即雷诺现象，这通常会导致非常疼痛、难以治愈，并且导致致残的溃疡。肺部、肾脏和心脏也可能因炎症和微血管损伤而受到严重损害。GS-248具有独特且有前景的作用机制，有可能帮助系统性硬化症患者和其他慢性炎症疾病患者。
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译：黄娟
