Stealth BioTherapeutics是一家专注于发现、开发和商业化线粒体功能障碍疾病的新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）已授予用于治疗线粒体DNA耗竭综合征肌病（myopathic mitochondrial DNA depletion syndrome ，M-MDS）的elamipretide孤儿药资格认定（ODD），该资格认定适用于3期临床试验NuPOWER入组条件的nPMM患者，该临床试验目前正在美国和欧洲的多个站点招募患者。

首席执行官Reenie McCarthy表示：“我们很高兴EMA认识到，这种罕见遗传病的创新疗法需求尚未得到满足，而这种遗传病严重影响患者的生活质量。M-MDS的孤儿药资格认定是我们在欧洲推进监管计划的重要一步。”

授予ODD旨在安全有效地治疗罕见疾病的研究性疗法，这些罕见疾病的医疗需求未得到满足，在欧盟影响不到万分之五的人。该资格认定为公司提供了一定的利益和激励，包括临床方案援助、特定国家卫生技术评估的差异化评估程序、在所有欧盟成员国有效的集中上市许可程序，以及如果获得批准，在欧盟的10年市场独占期。

| 关于M-MDS和nPMM

M-MDS是由编码负责线粒体DNA维持和复制的酶的核DNA基因突变引起的。线粒体DNA复制是支持肌肉能量需求的关键，这些突变可导致线粒体DNA复制受损，从而导致M-MDS的症状和体征。M-MDS的特征是肌肉无力、运动不耐受、周围神经病变，在某些情况下，还表现为进行性外眼肌麻痹。这些患者也被认为患有原发性线粒体肌病，即PMM，该公司此前已获得美国FDA的孤儿药资格认定。目前没有FDA或EMA批准治疗M-MDS患者的方法。

原文标题：

Stealth BioTherapeutics Receives Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency for Elamipretide for the Treatment of Myopathic Mitochondrial DNA Depletion Syndrome

译：黄娟