Tvardi Therapeutics是一家专注于STAT3抑制剂开发的私营临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，其主导产品TTI-101已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）。

FDA授予任何有望治疗影响美国不到20万人的罕见疾病或病症的药物或生物产品ODD。IPF是Tvardi TTI-101的目标之一。IPF通常在确诊后2至3年内致命。

TTI-101是一种口服小分子直接STAT3抑制剂。STAT3是纤维化的中心节点，并被发现在IPF患者的纤维化肺中积聚。STAT3在许多驱动纤维化发展和进展的细胞过程中起着重要作用，包括凝血和凝固、炎性细胞迁移、成纤维细胞增殖和细胞外基质沉积。

Tvardi首席执行官Imran Alibhai博士说：“我们很高兴从FDA获得治疗IPF的TTI-101孤儿药资格认定。这一资格认定为TTI-101的开发提供了进一步的支持，TTI-101在治疗STAT3发挥关键作用的疾病方面显示出很好的前景。Tvardi致力于利用TTI-101治疗STAT3驱动的疾病，从肿瘤的1期试验开始，现在进入IPF和肿瘤的2期临床试验。”

ODD将允许Tvardi获得合格IPF临床试验的部分税收抵免，并享受新药申请用户费用的豁免。此外，在FDA批准TTI-101作为IPF治疗后， TTI-101可有七年的市场独占期。

原文标题：

Tvardi Therapeutics’ TTI-101 Receives Orphan Drug Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis

译：黄娟