Regulus Therapeutics是一家专注于发现和开发microRNA创新药物的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGLS8429孤儿药资格认定（ODD），用于治疗常染色体显性多囊肾病（Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease，ADPKD）。

Regulus Therapeutics首席执行官Jay Hagan评论道：“ADPKD患者目前的治疗选择有限，约有一半患者在60岁前发展为终末期肾病，需要透析或移植。ADPKD是一种影响近16万美国人存在高未满足需求的疾病。我们期待推进RGLS8429进入临床，以改善有需要患者的未来治疗选择。”

FDA孤儿产品开发办公室授予旨在安全有效治疗、诊断或预防影响美国不到20万人罕见疾病或病症的药物和生物制品孤儿药资格认定，孤儿药资格认定旨在促进罕见病药物开发，并为药物开发商提供多种好处，包括财政激励，以支持临床开发，监管批准后在美国拥有长达七年的市场独占期。

| 关于ADPKD

由PKD1或PKD2基因突变引起的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的人类单基因疾病之一，也是终末期肾病的主要病因。该病的特征是主要在肾脏形成多发性充满液体的囊肿，在肝脏和其他器官形成的囊肿程度较轻。肾囊肿细胞过度增殖是主要病理特征，在60岁左右的ADPKD患者中，约有50%最终导致终末期肾病。仅在美国就有大约160000人确诊患有该病，估计全球患病率为400万至700万。

| 关于RGLS8429

RGLS8429是一种新型寡核苷酸，用于治疗ADPKD，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏。RGLS8429在临床前模型中显示出可靠的数据，与Regulus的第一代化合物相比，在临床前研究中，肾功能、大小和其他疾病严重程度指标都有明显的改善，并且具有优越的药理学特征。Regulus目前正在健康志愿者中进行1期单次递增剂量研究，以评估RGLS8429的安全性、耐受性和药代动力学。

原文标题：

Regulus Therapeutics Announces Receipt of FDA Orphan Drug Designation for RGLS8429 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)

译：黄娟