Tranquis Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫神经病学公司，开发有可能彻底改变神经退行性疾病和衰老相关疾病创新药物。前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司TQS-168孤儿药资格认定，这是一种PGC-1a小分子调节剂，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。肌萎缩侧索硬化症是一种毁灭性疾病，存在高度未满足需求。Tranquis预计在2022年底前开始对ALS患者进行TQS-168的2期研究。
FDA的孤儿药品办公室将孤儿资格认定授予给那些有希望治疗影响美国不到20万人的疾病或病症的药物和生物制品。孤儿药资格认定为Tranquis提供了某些开发激励，包括合格临床试验的税收抵免、免除FDA用户费用，以及如果TQS-168获得批准，七年市场独占期。
Tranquis首席医疗官Jonas Hannestad博士说：“孤儿药资格认定是Tranquis的一个重要监管里程碑，进一步证实TQS-168的潜力。TQS-168是一种口服化合物，靶向骨髓细胞中的PGC-1a，可作为ALS患者的一种新治疗选择。本月早些时候，我们报告了在78名健康志愿者中TQS-168的1期数据，显示出与临床前模型的临床益处相关的良好药代动力学特性和血浆暴露，以及良好的安全性和耐受性。我们将快速推进ALS的2期计划。”
| 关于TQS-168和PGC-1a
TQS-168是一种正在开发的PGC-1a靶向小分子，用于治疗肌萎缩侧索硬化和其他神经退行性疾病，其中髓样细胞功能障碍起着关键作用。PGC-1a是一种转录辅激活子，调节参与细胞能量代谢的基因，是线粒体生物合成的关键调节因子。当在功能失调的髓样细胞中上调时，PGC-1a使细胞能量代谢和免疫功能正常化，使其有可能成为多种神经退行性疾病的靶点。TQS-168在包括肌萎缩侧索硬化症和帕金森病在内的各种神经退行性疾病动物模型中显示了生存和功能益处。TQS-168还显示了令人信服的生物标记物数据，包括在动物模型中增加PGC-1a基因表达，减少炎性单核细胞和细胞因子，降低神经丝光水平。在体外，TQS-168对ALS患者的骨髓细胞系和白细胞也显示出特异性免疫调节作用。
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译：黄娟
