Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其ET-101孤儿药资格认定（ODD）。

ALS是一种罕见进行性使人衰弱且普遍致命的神经退行性疾病，影响连接大脑和脊髓的运动神经元。当大脑失去控制肌肉运动的能力时，这些神经元的退化会导致瘫痪。大多数ALS患者死于呼吸衰竭，通常在症状首次出现后的三到五年内。据估计，10%的ALS是家族性的，由遗传突变引起。90%以上的散发性ALS可能是由环境和遗传因素共同造成的。目前尚无治愈家族性或散发性ALS的方法。

Eikonoklastes Therapeutics董事长兼首席执行官Bruce Halprin表示：“FDA对ET-101的孤儿药资格认定说明ET-101有着令人信服的数据，以及它作为家族性和散发性ALS创新治疗方案的潜力。我们的目标是显著提高这种可怕疾病患者的生存率和生活质量。”

Eikonoklastes总裁兼首席业务官Samuel Lee表示：“ODD对于激励罕见病新疗法的开发至关重要，尤其是像ALS这样高发病率和死亡率的疾病。孤儿药资格认定是一个重要的监管里程碑，进一步验证了我们高效开发ET-101的努力。我们期待着快速推进这项新技术，实现我们的首次人体临床试验。

ET-101由Eikonoklastes授权，由加州大学圣地亚哥分校Brian Head博士实验室首创。

原文标题：

Eikonoklastes Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for 1st-in-class Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

译：黄娟