Eureka Therapeutics是一家开发治疗实体瘤新型T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ET140203治疗肝母细胞瘤（hepatoblastoma ，HB）孤儿药资格认定（ODD），这是一种罕见儿童肝脏肿瘤，常见于5岁以下儿童中。

“我们很高兴获得ET140203的ODD，此前FDA也已授予快速通道（FTD） 和 儿科罕见病资格认定（RPDD）。” Eureka Therapeutics总裁兼首席执行官Cheng Liu博士表示，“这些资格认定凸显出儿童肝癌治疗方案的重大未满足医疗需求。”

Eureka目前正在招募三个I/II期临床试验中的患者，以研究ARTEMIS® T细胞的安全性和潜在疗效，这些T细胞已被工程化以靶向特定肝癌抗原。 ARYA-1 （成人）和ARYA-2（儿童）研究使用的是TCR模拟抗体靶向肝癌细胞上发现的甲胎蛋白（AFP）-肽/HLA-A2复合物的ET140203 ARTEMIS T细胞。ARYA-3研究使用ECT204 T细胞靶向肝癌细胞表面表达的Glypican 3（GPC3）蛋白。

FDA孤儿药资格认定授予给用于治疗罕见疾病或病症的研究性疗法，这些疾病或病症在美国影响不到200000人。孤儿药资格认定为药物开发商提供一系列好处，包括药物开发过程中的援助，临床费用的税收抵免，免除某些FDA费用和七年的批准后市场独占期。

| 关于ARYA-2试验和ET140203

ARYA-2研究是一项开放标签、剂量递增、多中心、I/II期临床试验，旨在评估ET140203 T细胞在AFP阳性/HLA-A2阳性、复发/难治性肝母细胞瘤（HB）、肝细胞恶性肿瘤（HCN-NOS）或肝细胞癌（HCC）的儿童受试者中的安全性/耐受性和初步疗效。

ET140203是一种研究性疗法，在该疗法中，患者的T细胞被收集，经过改造以表达Eureka专有的ARTEMIS® 细胞受体并输回患者体内。工程化ET140203 T细胞表达TCR模拟抗体，以靶向肝癌细胞上的甲胎蛋白（AFP）-肽/HHLA-A2复合物。此外，ET140203 ARTEMIS® T细胞还结合了Eureka专有的肿瘤浸润技术，在动物模型中显示出增强的浸润实体肿瘤的能力，从而可能提高患者的疗效。

原文链接：

https://www.eurekatherapeutics.com/press-releases/eureka-therapeutics-receives-orphan-drug-designations-for-treatment-of-hepatoblastoma-with-et140203-artemis-t-cells/

译：黄娟