Advicenne是一家致力于为罕见肾脏疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，其专利药物ADV7103（目前在美国处于3期）已被FDA授予治疗远端肾小管酸中毒（distal Renal Tubular Acidosis，dRTA）孤儿药资格认定（ODD）。

ADV7103是两种活性药物成分（柠檬酸钾和碳酸氢钾）的专利创新组合，采用缓释包衣颗粒形式。ADV7103的特定配方旨在优化活性成分的每日剂量，从而提高dRTA患者的治疗依从性和生活质量。

Advicenne首席执行官Didier Laurens表示：“ADV7103被授予治疗dRTA的孤儿药资格认定是Advicenne迈出的重要一步。从欧洲5年多的dRTA患者获得的真实临床数据证实了ADV7103的治疗益处及其安全性，并显著增强了其在美国的发展前景。”

ADV7103有可能成为北美首款治疗dRTA的药物。这种疾病导致血液pH值降低，从而引起众多并发症，如生长迟缓、佝偻病（儿童骨骼发育疾病）、结石、肾钙沉着症，在某些情况下还会导致听力损失。这种疾病最终会导致慢性肾功能障碍。

在美国，遗传和继发的dRTA患者约为20000至30000名。在欧洲，估计有3万至5万名患者。

原文链接：

https://advicenne.com/2022/wp-content/uploads/2022/12/CP_ADVIC_ODD_ENG_Final.pdf

译：黄娟