2月13日，Jubilant Therapeutics公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予其开发的JBI-778的用于治疗多型胶质母细胞瘤（GBM）孤儿药称号（ODD）。

JBI-778是一种口服、脑渗透剂和底物竞争蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）抑制剂，用于治疗脑转移瘤和原发性脑肿瘤（如高级胶质瘤）。

PRMT5是最主要的第二类PRMT，负责组蛋白和非组蛋白底物上的精氨酸对称性二甲基化（SDMA）。PRMT5在许多人类癌症中高度过量表达，胶质母细胞瘤（GBM）的剪接失调对PRMT5的抑制选择性地敏感。抑制PRMT5会影响去除被削弱的内含子，导致对增殖特定基因的调控。GBM特定的关键肿瘤抑制因子被PRMT5沉默，导致预后不佳。脑穿透性PRMT5抑制剂，满足治疗GBM的未满足医疗需求，而且还可用于PRMT5过度表达的其他癌症（淋巴瘤、胰腺、SCLC等）和有剪接体失调的癌症。

Jubilant Therapeutics股份有限公司首席执行官Syed Kazmi表示：“JBI-778是我们开发的针对具有特定遗传特征的系统性和脑肿瘤的高分化、底物竞争性PRMT5抑制剂。与开发中的其他PRMT5抑制剂相比，JBI-778的差异性特征解决了第一代PRMT5抑制物的安全性问题。JBI-778还能够在脑和血浆中平衡暴露，用于治疗GBM和脑转移以及全身性疾病。JBI-778已经获得美国FDA的批准可以开始临床试验，预计将在2023年下半年开始。”

JBI-778是Jubilant公司今年获得ODD指定的第二款候选药物。

今年1月5日，公司开发的另一款候选药物JBI-802获得治疗小细胞肺癌（SCLC）和急性髓细胞白血病（AML）的ODD。

JBI-802是一种在单个药效团中设计的双重表观遗传调节剂，以实现对转录调节因子CoREST的最佳抑制，CoREST可调节神经内分泌肿瘤（如SCLC）和造血肿瘤（如AML）的细胞谱系发育。