荷兰的Azafaros生物医药公司专注于推进其罕见代谢疾病治疗药物的开发。该公司的首款候选药物是治疗溶酶体贮积症（LSD）的AZ-3102。Azafaros 前不久公布了取得的最新进展。

近期，Azafaros获得了以下资格认定：

· 美国食品药品监督管理局（FDA）针对GM1和GM2神经节苷脂贮积症的两个儿科罕见病资格认定（RPDD）

· 欧洲药品管理局（EMA）授予的用于治疗GM2神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定（OMPD）

· 英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）授予的用于治疗GM1和GM2神经节苷脂贮积症的创新护照

Azafaros首席执行官Stefano Portolano表示：“FDA、欧盟和英国监管机构的资格认定使我们能够加快AZ-3102的开发，AZ-3102作为一种潜在新型疾病修饰方法，用于治疗严重的溶酶体贮积症患儿。”

这些资格认定是基于疾病的罕见性、高度未满足医疗需求以及在原发性和继发性神经节苷脂贮积症体内模型中积极的临床前数据而授予的，在这些模型中，AZ-3102治疗显示出生存期延长和运动功能的改善。该结果进一步证明了AZ-3102独特作用模式的概念，并突出了其在GM1和GM2中的疾病修饰潜力。

美国食品药品监督管理局的RPDD和优惠券计划旨在促进用于预防和治疗儿科罕见病（RPD）的新药和生物制品的开发，这些严重或危及生命的疾病影响美国不到20万人，且主要影响18岁以下人群。有RPD并获得上市许可的公司可有资格获得凭证券，以便对不同产品的后续上市申请进行优先审评。凭证券可以由本公司使用，也可以出售给第三方。

欧洲药品管理局授予的OMPD用于开发罕见病的治疗方法，这种疾病在欧盟范围内影响的人数不到万分之五。获得EMA孤儿药资格认定的药品有资格获得财政和监管激励，其中包括产品批准后在欧盟的10年独占期、在产品开发阶段以较低费用获得欧洲药品管理管理局的方案援助，以及获得集中上市许可程序。

创新护照提供了进入英国创新许可和获取途径（ILAP）的入口，该途径旨在加快上市时间，促进患者获得创新药物，以满足危及生命或严重衰弱疾病患者的需求。

| 关于AZ-3102

AZ-3102是一种口服氮杂糖，具有独特的双重作用模式，是潜在治疗神经系统受累的罕见溶酶体贮积症的药物，包括GM1和GM2神经节苷脂贮积症和尼曼匹克病C型（NP-C）。

2022年，该化合物获得FDA对GM1和GM2神经节苷脂贮积症以及尼曼匹克病C型（NP-C）的快速通道资格认定，以及对GM2神经节苷脂贮积症（Sandhoff和Tay-Sachs疾病）和NP-C的孤儿药资格认定。

| 关于GM1和GM2神经节苷脂贮积症

GM1神经节苷脂贮积症和GM2神经节苷脂贮积症（Tay-Sachs病和Sandhoff病）是由GM1或GM2神经节苷脂分别在中枢神经系统（CNS）中积聚引起的溶酶体贮积症，导致进行性和严重的神经损伤，早亡。这些疾病主要影响婴儿和儿童，目前还没有疾病修饰治疗方法。