最近，一家开发干细胞疗法的生物公司IPS HEART，宣布它的一款first-in-class的iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC被FDA授予孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

GIVI-MPC是一种创新干细胞疗法，可产生有100%全长抗肌萎缩蛋白的新骨骼肌，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者。此次IPS HEART公司GIVI-MPC斩获FDA孤儿药认证，以及在临床前相关研究的治疗潜力，不仅为DMD患者带来了一种更加全新的选择，同时也打破了iPSC再生疗法疾病边界，未来其市场必将进一步扩大。

｜关于杜氏肌营养不良症

DMD作为一种罕见的致命性遗传疾病，该病由于体内编码抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷，进而引发一系列的肌肉疾病。GIVI-MPC旨在通过利用小分子Givinostat将人iPSCs重新编程为新的骨骼肌组织，从而能够向DMD患者输送全长dystrophin，这一疗法无疑为DMD患者提供了肌肉组织再生的新策略。

｜关于IPS HEART

IPS HEART成立于2014年，专注于心脏和罕见肌肉疾病，有望成为首家将其创新疾病修饰疗法推进到人体临床试验的IPS干细胞公司。IPS HEART首席执行官Rauf Ashraf表示：“鉴于我们成功地与FDA举行了pre-IND会议，以及我们正在进行的包括GMP生产在内的开发工作，我们相信我们将会成为首家疾病修饰疗法的IPS干细胞公司。”