Sage Therapeutics公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）授予SAGE-718孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，HD）。SAGE-718正在开发中，作为与NMDA受体功能障碍相关的认知障碍的潜在口服药物。SAGE-718正在多个疾病领域进行多项临床研究，包括两项安慰剂对照的2期研究和一项HD相关认知障碍3期开放标签安全性研究，以及与帕金森病（PD）相关的轻度认知障碍（MCI）和阿尔茨海默病（AD）引起的MCI和轻度痴呆的2期安慰剂对照研究。

Sage Therapeutics首席医疗官Laura Gault博士说：“亨廷顿舞蹈症是一种严重使人衰弱的疾病，会影响日常功能，有着显著发病率和早亡率，但目前还没有批准治疗HD相关认知障碍的疗法。EMA孤儿药资格认定使我们在解决这一未满足需求方面有了进一步的动力。SAGE-718的目标是在疾病早期提供快速、有意义和持续的认知功能改善，使患者能够更长时间地保持独立。”

孤儿药资格认定授予给治疗罕见、危及生命或慢性衰弱疾病的药物，这些疾病符合某些特定标准。这一资格认定给Sage带来的潜在好处包括专门为孤儿药设计方案援助或科学建议、欧洲集中许可程序，如果开发成功且提交上市许可申请，那么获得批准后，享受十年的市场独占期和对相同适应症的类似药物的保护。

| 关于SAGE-718

SAGE-718是SAGE首个NMDA受体阳性变构调节剂（PAM）和主要神经精神药物候选药物，正在开发中，作为一种潜在的口服疗法，治疗与NMDA受体功能障碍相关的认知障碍，可能包括HD、PD和AD。Sage正在推进一项针对Sage-718的强大临床计划，在多个疾病领域进行多项正在进行的安慰剂对照2期研究，包括其潜在适应症、与HD相关的认知障碍，以及AD和PD引起的认知障碍。该公司还正在进行HD认知障碍的3期安全性扩展研究。SAGE-718已获得美国食品药品监督管理局的快速通道资格认定，用于HD治疗。

原文标题：

Sage Therapeutics Announces European Medicines Agency Granted SAGE-718 Orphan Drug Designation for the Treatment of Huntington’s Disease

译：黄娟