艾码生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定¹, 用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。

ER2001作为艾码生物体内自组装外泌体递送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技术平台的首个产品，在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性，并展现出了优越安全性，这些是获得孤儿药资格认定的重要因素。

在获得孤儿药资格后，ER2001将可以在后续的美国申报和临床研究中接受FDA的指导支持。如果将来产品批准上市，还有可能享有特殊费用减免，美国七年市场独占权等若干政策优惠。